11 月 21 日，NMPA 官网显示，辉瑞 1 类新药「马塔西单抗注射液」已经在国内获批上市，适用于患有以下疾病且体重 ≥ 35 kg的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子 VIII 抑制物的重型 A 型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子 IX 抑制物的重型 B 型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。

截图来源：NMPA 官网

马塔西单抗（Marstacimab、PF-6741086）是辉瑞开发的一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2 结构域的单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法。TFPI 是一种天然抗凝蛋白，具有防止血栓形成和恢复止血的功能。

Insight 数据库显示，该药已于 2024 年 10 月、11 月、12 月陆续在美国、欧盟和日本获批上市。获批适应症为：用于规律性治疗患有不伴凝血因子抑制物的重型血友病 A（先天性凝血 VIII 因子缺乏症，FVIII<1%）或者重型血友病 B（先天性凝血 IX 因子缺乏症，FIX<1%）的 12 岁及以上且体重不低于 35 公斤的患者，以减少出血的发作。

该药获批后，成为全球首个 B 型血友病每周一次皮下注射药物，也是首个适用于 A/B 型血友病的固定剂量方案。

在全球范围内，马塔西单抗也已经获得不同监管机构的认可：

2019 年 9 月，美国 FDA 授予马塔西单抗快速通道资格；

2024 年 10 月，马塔西单抗被纳入 CDE「关爱计划」试点项目，成为首个被纳入「关爱计划」的药物。

马塔西单抗的上市批准是基于关键 III 期试验 BASIS（登记号：NCT03938792）。这是一项全球性的 III 期、开放标签、多中心研究，旨在评估马塔西单抗对 12 岁至 75 岁患有重型血友病 A（定义为 FVIII <1%）或中重型至重型血友病 B（定义为 FIX 活性 ≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的疗效和安全性。

该研究不伴抑制物队列的中期分析结果显示，在不伴抑制物的血友病 A 及血友病 B 受试者中，经过马塔西单抗 12 个月的积极治疗期后，与既往因子预防（RP）和按需治疗(OD)相比，其经治疗出血的年化出血率 (ABR) 分别降低了 35% 和 92%。

在对长期扩展研究的中期分析中，在另外长达 16 个月的随访（n=87）中，观察到经治疗出血的平均 ABR 持续降低至 2.79（95% CI：1.90-4.09）。马塔西单抗在所有与出血相关的次要终点（自发性出血、关节出血、靶关节出血和总出血）上均表现出非劣效性。

在获批适应症之外，辉瑞还开展了一项开放标签临床研究 BASIS KIDS，评估马塔西单抗对 1 至 18 岁的重型血友病 A 或中重型至重型血友病 B 儿童及青少年（伴或不伴抑制物）的安全性和疗效，以其将这一疗法拓展到更广阔的患者群体中。

血友病是由凝血因子缺乏所引起的一种罕见遗传性血液疾病。患者凝血功能障碍，可能会增加关节内出血的风险。凝血因子替代疗法是过去几十年的常规疗法，然而，部分患者会产生 FVIII 和 FIX 抑制物，导致无法接受凝血因子替代疗法，这些患者约占 A 型血友病患者的 25-30%、B 型血友病患者的 3-5%。

马塔西单抗通过创新性非因子治疗机制，突破性解决抑制物患者无法接受传统替代疗法的临床困境。作为全球首个 A/B 型血友病双适应症固定剂量药物，其通过预充式注射笔每周一次皮下注射的方案，为全人群提供普适性预防治疗新路径。