Syndax Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA已批准Revuforj（revumenib）用于治疗携带核仁磷蛋白1（NPM1）突变、且无合适替代治疗方案的复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）成人及≥1岁儿童患者。Revuforj曾于2024年获批用于治疗携带KMT2A易位的R/R急性白血病成人及≥1岁儿童患者。根据新闻稿，本次批准使Revuforj成为同时覆盖携带NPM1突变R/R AML或KMT2A易位的R/R急性白血病的首个FDA批准疗法。 

此次标签扩展基于关键性AUGMENT-101研究2期部分中NPM1突变R/R AML患者的疗效数据：完全缓解（CR）+血液学部分恢复的完全缓解（CRh）率为23%（15/65例；95% CI：14%，35%），中位达成CR或CRh时间为2.8个月，中位CR或CRh持续时间为4.5个月。安全性评估则基于FDA对241例在临床试验中接受Revuforj治疗、携带NPM1突变或KMT2A易位的R/R急性白血病患者（成人207例、儿科34例）的分析，最常见不良反应与该药已知安全性特征一致。

在NPM1突变和KMT2A易位急性白血病中，menin与KMT2A相互作用，可驱动特定的转录程序，从而导致癌症的发生。Revuforj是一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性、“first-in-class”小分子抑制剂。