10 月 14 日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，中国生物制药旗下南京正大天晴 1 类新药 NTQ5082 胶囊登记了一项治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PHN）的 III 期临床。

本次启动的是一项多中心、随机、开放、阳性药对照的 III 期临床试验，旨在评估 NTQ5082 胶囊相较于依库珠单抗注射液（全球首个 C5 补体抑制剂）治疗 PNH 患者的有效性和安全性。研究的主要终点是在无红细胞（RBC）输注的情况下，第 18 至 24 周期间 4 次测量的血红蛋白（HB）水平至少有 3 次≥120 g/L 的受试者比例。

NTQ5082 胶囊是以 CFB 为作用靶点的口服小分子抑制剂，具有良好的靶点抑制活性和高度的靶点选择性，有望满足由补体系统介导的溶血疾病患者的临床需求。同时，临床前研究表明 NTQ5082 对于补体介导的肾脏疾病有潜在治疗作用，有望为这些患者带来更多的治疗选择。

Insight 数据库显示，目前全球仅有一款 CFB 抑制剂获批上市，为诺华的伊普可泮，是口服给药，已获批用于 PNH、IgA 肾病等多项适应症，而且伊普可泮已经在头对头 III 期临床研究（APPLY-PNH ）中打败了依库珠单抗和瑞利珠单抗。

除此之外，有 5 款已进入 III 期临床，分别来自恒瑞、Ionis Pharmaceuticals/罗氏、朗来科技、海思科和南京正大天晴。其中 Ionis Pharmaceuticals/罗氏的是一款靶向 CFB 的反义核苷酸（ASO）药物。