10月9日,石药集团宣布,该公司自主研发的双链小干扰RNA(siRNA)药物SYH2070注射液已获得美国FDA批准,可在美国开展临床试验。该产品亦于今年9月在中国获批临床。
根据石药集团新闻稿介绍,SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物,以皮下给药的方式靶向血管生成素样蛋白3(ANGPTL3),能有效降低ANGPTL3水平。通过优化序列和化学修饰的策略,该产品实现更持久的基因沉默效果,有望成为超长效降低ANGPTL3的siRNA药物,适用于治疗高甘油三酯血症或混合型高脂血症,具备有效降低残余胆固醇水平升高风险的潜力。
临床前研究显示,该产品在药物活性和药效持续性方面均优于同类型siRNA产品,展现出药物作用效果持久、安全性良好、患者依从性高等差异化优势,具有较高的临床开发价值。
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