今日，Skyhawk Therapeutics宣布，其在研药物SKY-0515用于治疗亨廷顿病（HD）的1期临床试验C部分患者队列首次期中分析取得积极结果。SKY-0515是一款口服小分子RNA剪接调节剂，基于公司自研的RNA剪接平台SKYSTAR开发，旨在同时降低亨廷顿蛋白（HTT）与PMS1蛋白水平；其中PMS1被认为是体细胞CAG重复扩增及HD病理过程中的重要驱动因素之一。 

期中分析显示，第84天时，接受SKY-0515治疗的患者血液中突变型亨廷顿蛋白（mHTT）呈剂量依赖性下降，其中9 mg剂量组降幅达62%；在已评估的两个给药剂量上，SKY-0515整体耐受性良好。进一步结果表明，该药可剂量依赖性降低PMS1 mRNA，并表现出良好的中枢神经系统穿透性。未见新的安全性信号，整体数据支持项目持续推进临床开发；该疗法的2/3期试验目前正在进行中。