Genmab日前宣布，美国FDA已授予其在研抗体偶联药物（ADC）rinatabart sesutecan（Rina-S）突破性疗法认定，用于治疗在含铂方案及PD-（L）1治疗后仍出现复发或进展的子宫内膜癌（EC）成年患者。该决定主要基于1/2期RAINFOL-01研究的数据。目前，Rina-S仍在RAINFOL-01试验中作为单药用于晚期EC患者的研究，公司计划在后续开展的3期临床试验中进一步评估其疗效与安全性。 

今年5月公布的试验结果显示，截至2024年11月22日，64例接受过大量既往治疗的子宫内膜癌患者（中位3线，范围1-8）接受了100 mg/m2（n=22）或120 mg/m2（n=42）剂量的Rina-S治疗。在疗效可评估患者中，中位治疗持续时间为18.7周。分析显示，接受低（n=22）与高（n=33）剂量患者的未确认客观缓解率（ORR）分别为50%与45.5%，其中低剂量组包含2例完全缓解。低与高剂量组患者的疾病控制率（DCR）则分别为100%和81.8%。此外，在低与高剂量组中，分别有81.8%（9/11）与80.0%（12/15）患者持续缓解。安全性方面，最常见（>25%）的治疗伴发不良事件（TEAE）在不同剂量下相似，主要是血细胞减少症和1-2级胃肠道事件（恶心、呕吐、食欲下降）。 

Rina-S（PRO1184）是一种潜在“best-in-class”、叶酸受体α（FRα）靶向ADC，Genmab在去年4月收购普方生物（ProfoundBio）时获得此款疗法。