一种自体干细胞移植的强化治疗方法已经批准用于僵人综合征（SPS）患者的功能恢复。
    渥太华血和骨髓移植项目的研究人员迄今已经对3名女性SPS患者进行移植。他们在8月25日的《JAMA Neurology》杂志上描述，前2例均是相对比较年轻的女性。
    SPS是一种罕见的神经系统疾病，影响上和下肢近端肌肉及躯干肌。一些罹患SPS的患者不能正常弯曲他们的胳膊和腿。女性罹患该疾病的概率是男性的两倍。
    虽然SPS被认为是一种自身免疫疾病，但目前还不清楚是什么改变自身免疫系统从而导致神经肌肉功能的降低。研究作者，渥太华医院研究所的资深科学家ChristoPHer Bredeson博士说，这可能涉及遗传易感性和环境暴露的某种组合。
    约60%-80%受影响的患者具有抗谷氨酸脱羧酶（GAD）自身抗体。SPS患者的免疫系统是测试这组群体自体造血干细胞移植（自-HCT）原理的问题根源。
    Bredeson博士告诉Medscape医学新闻记者：“如果我们能够消灭他们的免疫系统，并让它从骨髓干细胞或造血干细胞重建，如果我们幸运的话，症状也许就不会再发生了。”
    锡兵步态
    第一例患者是在2005年8月份诊断为SPS，当时年龄48岁。她表现出渐进性腿僵硬，反射亢进，跌倒，以异常的“锡兵”步态行走。MRI检查结果均正常。抗GAD抗体滴度非常高（127 U/mL）。在接下来的几年，她的症状加重。
    第二个是一名女性患者偶发腿部肌肉僵硬，发作间隔期神经功能检查正常。抗-GAD抗体滴度较低。在2008年诊断为SPS，年龄30岁。
    GAD被认为是参与触发β-细胞特异性自身免疫最强候选自身抗原之一。
    感染挑战
    Bredeson博士说，由于移植面临的挑战之一是处理不同寻常的病毒或真菌或霉菌型感染，患者需服用药物以防止这些不良反应。
    患者的血球计数在几周内恢复，但他们的免疫恢复可能需要3-6个月。“患者不能立即康复，但一旦他们康复，当看到他们时我们会非常惊讶。”
    第一例女性的症状在移植后一个月就已解决。2个月后，她的GAD抗体滴度为87 U/mL。尽管存在不断循环的抗-GAD抗体，在6个月时，她能完全活动，并已重返工作岗位，并能够滑雪和骑自行车。她在移植后的4年8个月的时间里无症状发作。
    作者指出：“虽然抗-GAD抗体可能作为病症的生物标志物，但他们不可能参与疾病活性的发病机制。”
    第2例女性在移植后2.5个月经历了2次严重的肌肉痉挛，随后出现第三次和第四次发作，但后两次发作较轻，持续时间较短。她也已经恢复工作，而且一年多无SPS相关症状发作。
    Bredeson博士称：“尽管目前的结果是‘有利的’，但治疗方法相关死亡风险约为5%，恢复期较长，疗效是否持续存在尚不清楚。很难知道它是持续1天还是20多年。”
    不过，他补充道：“对于那些已经用尽所有方法的患者，我们鼓励继续和尝试研发新方法。”
    Bredeson博士说，虽然其他的研究人员正在利用自体移植用于治疗自身免疫疾病，包括多发性硬化，但这种方法采用强化的化学疗法和更强的预处理方案。尽管目前该结果充满希望，但SPS患者面临的挑战是各种各样的。
    “理想是进行一项移植方法vs其他方法的随机试验，但随着新药不断出现‘其他方法’也在不断变化。”他补充道，符合标准的参与者也可能只对移植感兴趣，而不是“其他方法”。
　　专家评论
    针对这项研究，Cincinnati大学神经学家Alberto Espay 博士在Medscape医学新闻中评论称：“这绝对是独一无二的干预方法，似乎解决了SPS相关潜在异常性质，并且不只对症状改善有影响。”
    他指出：“这种方法的优点是在一定程度上靶向机制，这是我们以前尚未做好的事情。”
    Espay 博士认为，SPS典型治疗方法，如静脉注射免疫球蛋白，旨在调节抗体水平，一直没有完全成功。他相信，原因是GAD水平与疾病严重程度一般没有太大关系。
    “伴有严重疾病患者的抗体可能没有那么高，相反，SPS相对轻微的其他患者可能具有较高的抗体。”
    然而，Espay博士提醒道，虽然这项研究“非常重要和值得观察”，但它仍处于这种新方法的开发初期。“很显然，问题将是，如果我们在更大人群队列中测试能否获得同样大小的获益？”