Ionis Pharmaceuticals日前宣布，其用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的在研反义寡核苷酸（ASO）疗法donidalorsen在3期OASISplus研究中取得积极结果。分析显示，从既往预防性治疗方案切换至donidalorsen的患者，其平均每月HAE发作次数进一步减少62%。此外，84%的受访患者表示更偏好donidalorsen，主要原因包括疾病控制更佳、用药更便捷、注射部位不适反应更少等。

研究中，患者依照预设的标准化方案从原有治疗过渡至donidalorsen，在此过程中未观察到疾病发作增加。治疗16周后，患者的平均HAE发作频率相较于既往治疗进一步显著降低。血管性水肿控制测试（AECT）评分亦显示，药物切换后报告疾病控制良好的患者比例从67%升至93%，不论使用哪种既往治疗，患者的生活质量评估也获得普遍改善。作为一种靶向前激肽释放酶（PKK）的在研ASO疗法，donidalorsen旨在通过抑制PKK的生成来预防HAE急性发作。Donidalorsen目前正在接受美国FDA的审评，以作为HAE的潜在“first-in-class”预防性治疗药物，该申请的PDUFA日期为8月21日。