Zolgensma 是一款针对 SMA 的基因疗法，通过单次静脉注射即可实现持续的 SMN 蛋白表达，从而阻止疾病进展。这是诺华在 2018 年以 87 亿美元收购 AveXis 公司获得的产品，在 2019 年 5 月首次获 FDA 获批上市，用于两岁以下 I 型 SMA 患者，成为全球首个治疗SMA的基因疗法。

此前诺华披露，其针对 Zolgensma 研发的总投入达到了 94 亿美元（约合人民币 669 亿元），研发成本巨大。相对的，Zolgensma 的定价也并不便宜，以每剂 210 万美元（约合人民币 1495 万元）的价格上榜「全球十大最贵药物」。

SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，由于脊髓前角细胞变性导致肌肉无力和萎缩。2018年5月，SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

据统计，新生儿SMA发病率约为1/10000。在普通人群中，约每40人至50人就有一个是SMA致病基因携带者。据此发病率估算，我国新生儿SMA患者每年可能新增1200人，存量患者约3万人。罹患这类疾病，患者会逐渐感到肢体无力，且情况越来越差，难以逆转。如果不接受治疗，SMA患者的肌肉力量将逐步退化，最终因为呼吸或吞咽等问题导致感染、死亡。

目前全球已有3款SMA疗法获批，分别是诺华的Zolgensma、渤健的Spinraza（诺西那生钠注射液）以及罗氏的Risdiplam（利司扑兰）。利司扑兰于2021年6月获中国国家药监管理局批准上市，用于治疗2月龄及以上的脊髓性肌萎缩症患者；利司扑兰是首个在中国内地获批治疗脊髓性肌萎缩症的口服治疗药物；而诺西那生钠注射液已经纳入医保。