Cogent Biosciences今日宣布，其治疗非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）的在研小分子bezuclastinib在注册性SUMMIT临床试验第2部分中取得积极的顶线结果。试验在主要终点和所有关键次要终点上均取得临床意义明确、且高度具有统计学意义的改善，涵盖患者主诉症状评分以及肥大细胞负荷的客观指标。基于这些数据，公司预计将在2025年底前向美国FDA递交bezuclastinib的新药上市申请（NDA）。

Bezuclastinib是一款选择性受体酪氨酸激酶抑制剂，设计用以靶向KIT D816V突变，以及靶向KIT在exon 17上的其他突变。分析显示，在24周时，bezuclastinib治疗组患者的总症状评分平均下降24.3分，优于安慰剂组的15.4分，安慰剂调整后差值为-8.91分（p=0.0002）。此外，bezuclastinib在降低肥大细胞负荷方面亦表现出强劲疗效，87.4%的治疗组患者血清胰蛋白酶水平下降至少50%，而安慰剂组无一例达到该标准。Bezuclastinib同时展现出良好的安全性和耐受性，为其在该患者群体中的长期使用提供有力支持。