急性缺血性卒中（俗称中风）是中国乃至全球的主要死因之一。对于争分夺秒的急性缺血性卒中治疗，发病4.5小时内静脉溶栓是标准治疗。然而，高达半数的患者即便接受了溶栓，也难以获得良好的功能恢复——mRS量表评分为0分（无症状）或1分（尽管存在一些症状，但仍能进行所有日常活动）。一个关键挑战在于，溶栓后血管可能再次堵塞。

近期，《新英格兰医学杂志》（NEJM）重磅发表了由中国团队共同领衔的ASSET-IT研究结果，为这一临床难题提供了重要新证据。研究显示，对于发病后4.5小时内接受溶栓治疗的非心源性的急性缺血性卒中患者，早期使用替罗非班，更多（近66%）患者可获得良好功能结局。中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）胡伟教授和洛杉矶大学David Geffen医学院Jeffrey Saver教授为该文共同通讯作者。

替罗非班是一种是血小板糖蛋白IIb-IIIa受体拮抗剂。在实验模型中可减少大血管再闭塞。

这是一项3期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验，在中国38个中心开展。研究纳入发作后4.5小时内就诊、非心源性（主要由大血管动脉粥样硬化[58.1%]或小血管病变[34.9%]引起）急性缺血性卒中且不适合取栓治疗的患者。排除心源性患者，是考虑心源性患者因其血栓成分中富含纤维蛋白，替罗非班并不适用。纳入患者在静脉溶栓治疗后60分钟内立即启动24小时替罗非班静脉输注（414人）或安慰剂治疗（418人）。

结果显示，相比安慰剂，替罗非班能显著提高患者90天后功能转归良好（mRS 0-1分）的比例（65.9% vs 54.9%），相对提升幅度达20%（风险比1.20），达到主要疗效终点。

关键次要疗效终点方面，90天时，替罗非班组功能独立（mRS 0-2分）的患者比例更高（80.4% vs 72.7%），以Barthel指数衡量的功能独立（95-100分）的比例也更高（77.1% vs 70.5%）。

研究观察到替罗非班组症状性颅内出血风险略有增加（1.7% vs 0%），但总体死亡率在两组间无显著差异（4.1% vs 3.8%）。

总体而言，试验结果为优化非心源性的急性缺血性卒中患者的管理，改善长期生活质量提供了新的循证选择。