优时比（UCB）今日宣布，其小分子疗法fenfluramine在治疗CDKL5缺乏症（CDD）的3期临床试验中取得积极结果。公司计划尽快向监管机构提交该药物的上市申请，为CDD患者群体带来这一潜在的全新治疗选择。CDKL5缺乏症是一种超罕见且严重的发育性和癫痫性脑病（DEE），其主要特征包括婴儿期起频繁发作的癫痫，以及严重的全球性神经发育迟缓，进而影响患者的认知功能、运动能力、皮层视觉功能以及睡眠质量。

此次公布的研究为一项随机、双盲、安慰剂对照、固定剂量的多中心研究，共纳入87名年龄在1至35岁之间、确诊为CDD且癫痫未受控的患者，评估fenfluramine作为辅助治疗的疗效与安全性。本研究的主要终点是比较fenfluramine组与安慰剂组在药物滴定期及维持期内，与基线相比的可计数运动性癫痫发作频率（CMSF）中位百分比变化。研究结果显示，该试验已达到主要终点及大多数关键次要终点，且fenfluramine具有良好的总体耐受性，其安全性与以往研究中观察到的结果一致。