6月12日，FDA批准了UroGen Pharma公司的丝裂霉素膀胱内灌注液产品Zusduri，用于治疗复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）成人患者。而在一个月前，肿瘤药专家咨询委员会以5:4的投票结果反对该药的批准。

Zusduri是一种改良剂型的丝裂霉素产品，通过水凝胶技术实现更长时间且更强效的药物暴露。UroGen还有另一款丝裂霉素水凝胶产品Jelmyto，于2020年获得FDA批准，用于治疗低级别上尿路尿路上皮癌。

Zusduri疗效基于一项名为ENVISION的单臂试验，在223名可评估的患者中，78%在3个月时达到了完全缓解；在这些有缓解的患者中，79%的缓解持续时间至少为12个月。

然而，该临床试验的设计正是咨询委员会质疑的核心。FDA曾多次建议UroGen进行随机对照试验，UroGen也曾开启但最终放弃，转而采用单臂试验支持其申请。纽约大学的Neil Vasan直言：“考虑到这种疾病的常见性和手术的普遍性，UroGen完全有机会开展随机对照试验，但他们没有这样做。”

FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur也罕见地在会上提出质疑：“你们面对的是一种非常常见的疾病，而单臂试验只能得到缓解率的数据。你们在这项单臂试验中招募了大量患者——超过200人——但这也只能证明缓解结果的精确度。它无法提供至事件发生时间的终点的信息，例如无病生存期，也无法充分评估缓解持续时间、毒性以及患者报告结局。” Pazdur还补充道：“我们从随机试验中能得到比这多得多（so much more）的信息。” 

支持批准的专家则从临床需求角度提出了不同看法。加州大学洛杉矶分校的泌尿科医生Isla Garraway表示："任何时候能够推迟手术，对所有人来说都是一种胜利。丝裂霉素对那些不适合手术的患者也是一个不错选择。"西北大学的William Gradishar承认虽然数据存在不足，但"在这个特定患者群体中，风险获益比仍支持该产品作为一种治疗选择"。

作为与FDA的上市后承诺，UroGen需完成其仍在进行的ENVISION试验，以进一步确定该治疗的临床获益。

这将是FDA又一次在咨询委员会反对的情况下批准药品上市，之前备受争议的有渤健（Biogen）的阿尔茨海默病药物Aduhelm，以及Sarepta的杜氏肌营养不良药物Exondys 51。咨询委员会是就FDA监管产品开发和评估相关的科学和技术事宜，向FDA提供独立的意见和建议的专家顾问团队，但FDA并非必须遵循咨询委员会的建议。一份2023年《美国医学会杂志》（JAMA）研究Association of Advisory Committee Votes With US Food and Drug Administration Decision-Making on Prescription Drugs, 2010-2021显示，近年来400多次咨询委员会中，88%的投票结果被FDA采纳。