来自美国和欧洲研究中心的临床数据表明，SD-101对所有EB患者均显示出治疗获益，这些数据为推进注册提供了强有力的支持。 已完成的II期和III期试验结果显示，SD-101在治疗儿科和成人EB患者全身皮肤病变和伤口方面具有普遍疗效，而目前这类患者尚缺乏任何全身性治疗选择。 临床数据还证实，长期使用SD-101具有良好的安全性。 重要的是，SD-101全身疗法可降低皮肤感染发生率——这恰是导致EB患者发病和死亡的首要原因。

SD-101已经获得FDA突破性疗法认定，用于治疗EB，以及获得FDA的罕见儿科疾病认定，适用范围覆盖EB的广泛治疗。此外，SD-101还获得了FDA和欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格。