5 月 29 日，诺华中国宣布其口服单药疗法飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）获得 NMPA 批准新增适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次适应症的拓展覆盖了已经接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者，为这一群体提供了新的治疗选择。

作为全球同类首创的特异性补体 B 因子口服抑制剂，飞赫达®在中国获批的适应症增至三项，包括既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人患者和成人 C3 肾小球病（C3G）。

PNH 是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等。血管内溶血时大量血红蛋白丢失导致贫血，贫血会引起重要脏器出现缺血缺氧性损害，导致疲倦、肌肉疲劳和生活质量下降等。

PNH 常见于 30-40 岁人群，对于回归工作和正常生活更为迫切。在接受抗补体 C5 治疗的患者中，仍有 74% 的患者持续感受到疲劳，超过三分之一的患者每年至少需要输血一次。

本次新适应症获批是基于 APPLY-PNH 的头对头研究结果，该研究证实，既往接受抗补体 C5 治疗后仍有残留贫血的 PNH 患者转换为伊普可泮治疗，在血红蛋白水平提升、FACIT-疲劳评分改善和摆脱输血等方面优于继续抗补体 C5 治疗。

APPLY-PNH 研究显示：

完成 24 周 APPLY-PNH 随机治疗期的患者可选择进入扩展期，继续接受伊普可泮或从抗 C5 转换为伊普可泮至第 48 周。在持续接受伊普可泮的治疗组中，24 周治疗期获得的结局持续至 48 周。

在抗补体 C5 治疗转换伊普可泮组中，转换后出现了相似的获益：