大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）今日宣布，美国FDA已受理其在研单抗sibeprenlimab的生物制品许可申请（BLA），用于治疗免疫球蛋白A（IgA）肾病成人患者。FDA并授予该申请优先审评资格，PDUFA日期为2025年11月28日。根据新闻稿，若获批，sibeprenlimab将为患者提供一种每四周一次、便捷的预充式单剂量皮下注射剂，适用于居家自我给药。

IgA肾病是全世界原发性肾小球肾炎最常见的形式，也是年轻人肾衰竭的最常见原因之一。这是一种进展性自身免疫性慢性肾病，随着大多数患者的疾病发展，可能导致终末期肾病（ESKD）。

该BLA得到3期VISIONARY临床试验与2期ENVISION临床试验结果的支持。分析显示，VISIONARY试验达到主要终点，与安慰剂相比，患者在接受sibeprenlimab治疗九个月后，24小时尿蛋白肌酐比值（uPCR）呈现统计学显著且具临床意义的降低。  

Sibeprenlimab是一种在研人源化单克隆抗体，它能阻断细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）的作用。APRIL是一种免疫细胞生长因子，被认为在IgA肾病的发生和发展中起着关键作用。通过减少病理性半乳糖缺陷性IgA1（Gd-IgA1）的生成，sibeprenlimab有望帮助减缓肾脏损伤，并延缓疾病向终末期肾病的进展。美国FDA在去年2月授予sibeprenlimab突破性疗法认定（BTD）用于治疗IgA肾病。据公开资料显示，sibeprenlimab最初由Visterra公司开发。2018年，大冢制药宣布以约4.3亿美元的款项收购Visterra公司，从而获得包括sibeprenlimab在内一系列针对IgA肾病和其他肾脏疾病等适应症的在研产品。