5月6日，正当特朗普挥舞监管“武器”推动药企“回流”、命令FDA扩展海外（特指中印）突击检查时，FDA前局长Scott Gottlieb在媒体发表观点文章《如何制止药物发现从美国流向中国》（How to stop the shift of drug discovery from the U.S. to China），将舆论引向至关重要的药物早期研发创新领域。

Gottlieb曾在2017-2019担任FDA局长，现任药企巨头辉瑞董事，其观点在业界和政策领域颇具代表性，也能产生相当大的影响力。通篇读下来，Gottlieb一边为FDA面临的裁员和资金削减动荡发声呼吁，一边为当权者支招如何保持美国在药品创新的领先地位，但话里话外，都是针对中国制药崛起。

以下是对其观点文章的概要，仅供参考，不代表识林观点：

Gottlieb首先指出，五年前，美国制药公司尚未从中国引进任何新药。然而到了2024年，美国制药公司三分之一的新化合物均源自中国生物技术企业。这一变化背后，是中国药企在药物合成领域的崛起，以及美国本土研发成本的不断攀升。

基于他的分析，中国生物技术企业凭借其庞大的、技术熟练且成本较低的劳动力，能够以远低于美国生物技术公司的成本合成新分子。在药物研发的早期阶段，中国药企通过快速筛选美国专利中的生物靶点，开发出“Me too”或“Fast-follow”药物，这些药物在结构上与美国创新药物相似，但在细节上有所改进，从而在一定程度上超越了美国的创新。这种低成本、高效率的研发模式，使得美国制药公司更倾向于从中国引进化合物，而非在美国本土进行合成。

与此同时，他批评FDA对早期药物开发的监管要求日益严格，尤其是在Ⅰ期临床试验阶段。在这一阶段，药物首次在人体中进行测试，以评估其安全性和耐受性。FDA要求在进入Ⅰ期临床试验之前，必须进行大量的动物实验，这些实验不仅耗时长，而且成本高昂。例如，FDA有时要求在动物身上使用高达人类预期剂量500倍的药物，以确保在人体试验开始前尽可能多地了解药物的潜在风险。这种严格的监管框架，使得美国生物技术初创公司在早期研发阶段面临巨大的资金压力和时间成本。

他认为，FDA内部的裁员和资金削减进一步加剧了这一问题。FDA负责审查早期药物开发和评估动物研究数据的员工数量未能跟上申请数量的增长。此外，FDA还削减了科学团队的规模，这些团队原本可以推动监管改革，以适应快速发展的生物技术行业。这种人员和资金的削减，不仅影响了FDA对新药申请的审查效率，也削弱了其在早期药物开发阶段与制药公司沟通的能力。

针对以上几点，Gottlieb提出了一系列解决方案，核心在于适度放宽FDA对早期药物开发的监管要求，特别是在临床前和临床研究领域。

• 优化临床前动物实验要求

FDA可以利用现有药物的数据，建立更加分阶段的监管要求，使初始动物实验的规模与药物的创新性和潜在风险更加匹配。例如，对于与已知药物结构相似且安全性数据充足的新分子，可以考虑减少甚至免除部分动物实验。此外，FDA还可以采用人工智能技术，挖掘现有数据并推断新分子的安全性，从而减少不必要的动物实验。

• 采用先进技术和工具

FDA应积极采用先进的技术和工具，如“人体器官芯片”，这些工具可以在更短的时间和更低的成本内可靠地检测药物对特定器官（如心脏和肝脏）的潜在毒性。FDA局长Marty Makary最近宣布计划逐步淘汰抗体药物临床前评估中的动物实验，转而采用不依赖活体动物的创新技术来评估毒性。这一举措需要FDA在新能力和科学人员方面进行投资，以确保能够有效实施这些新技术。

• 调整FDA的组织架构和资金投入

为实现上述改革，需要对FDA的组织架构和资金投入进行调整。国会可以修订FDA的法律框架，明确授权其采用灵活的监管标准。同时，FDA需要增加对早期药物开发审查团队的资金投入，以应对日益复杂的申请和不断增加的申请数量。此外，FDA还需要恢复被削减的科学团队和政策办公室，以加强与制药公司在早期药物开发阶段的沟通和指导。