赛诺菲和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法fitusiran获美国FDA批准。Fitusiran是一款小干扰RNA（siRNA）疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。Fitusiran可降低抗凝血酶水平，从而促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血。

之前公布的2项3期临床研究结果展现积极数据，这些研究旨在评估fitusiran用于血友病A与血友病B成人和青少年患者的预防性治疗的有效性和安全性。在两项3期试验中，与对照组相比，fitusiran预防治疗组患者的年化出血率降低了90%。这表明，与按需治疗相比，fitusiran预防治疗显著减少了患者的出血事件，研究结果不但具有统计学意义，同时具有重要临床意义，患者生活质量得到改善。

值得一提的是，业内知名机构科睿唯安（Clarivate）在其发布的Drugs to Watch报告中将这款疗法列为有望在五年内成为重磅的创新疗法。