3月27日，Wave Life Sciences公司宣布，在研寡核苷酸疗法WVE‑N531在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的Ⅱ期临床试验FORWARD‑53中获得积极数据，达到所有预设目标。在患者功能改善方面，与自然病史对照相比，接受WVE‑N531治疗的患者在48周时从地面起身时间（TTR）改善3.8秒，具有统计学显著性和临床意义。此外，肌肉组织学分析显示，该药实质性改善了肌肉组织的健康，显著减少由炎症和坏死驱动的肌肉纤维化。公司计划在2026年递交新药申请，寻求WVE‑N531的加速批准。据悉，WVE-N531采用该公司潜在“best-in-class”以磷酰胍（PN）为主链的寡核苷酸化学修饰设计，此前已获得美国FDA的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。
3月27日，CDE官网显示，恒瑞申报的1类新药HRS-5965 胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为原发性IgA肾病。HRS-5965是一种新型口服选择性补体因子B（CFB）抑制剂，该因子是补体旁路途径的关键组成部分，可减少血管内和血管外溶血并导致无需输血即可改善血红蛋白水平。恒瑞已针对该药开展多项适应症，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症、IgA肾病、肾小球疾病、肾小球肾炎、溶血性贫血、C3肾小球病等。
3月26日，苏州浦合医药科技有限公司（浦合医药）与拜耳宣布，双方已就浦合医药口服小分子PRMT5（蛋白精氨酸甲基转移酶5）抑制剂达成全球许可协议。该抑制剂可选择性靶向MTAP（代谢酶5'-脱氧-5'-甲硫腺苷磷酸化酶）缺失型肿瘤。根据该协议，拜耳获得开发、制造和商业化MTA（甲硫腺苷）协同PRMT5抑制剂的全球独家许可。拜耳已招募首例患者参与I期人体首次剂量爬坡临床试验。PRMT5和特定基因MTAP在细胞代谢中发挥关键作用，对细胞存活至关重要。10%~30%的癌症涉及MTAP缺失，导致肿瘤细胞中的MTA水平升高。该药旨在结合PRMT5-MTA复合物，专门针对肿瘤弱点。3月26日，Scholar Rock公司宣布，美国FDA已受理其为在研疗法apitegromab递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年9月22日前完成审评。新闻稿表示，若apitegromab获批，将成为首款治疗SMA的肌肉靶向疗法。该药的关键性3期SAPPHIRE试验达成了主要终点：与仅接受SMN靶向治疗（nusinersen或risdiplam）与安慰剂的患者相比，接受apitegromab联合SMN靶向治疗的SMA患者在汉默史密斯功能运动量表扩展版（HFMSE）评分中表现出统计学显著且临床意义明确的运动功能改善。apitegromab属于选择性潜伏性肌生长抑制素抑制剂。肌生长抑制素是一种主要在骨骼肌中表达的蛋白质，可调节肌肉质量。当肌生长抑制素被激活时，会与其他生长因子和激素一起抑制肌肉生长。该药可选择性地针对潜伏性或非活性形式的肌生长抑制素，以阻止其对肌肉生长的抑制。
