11月1日,国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)官网显示,艾司林科(Acelink Therapeutics)的罕见病药物AL01211胶囊拟纳入突破性疗法,适应症为法布雷病。
此外,艾司林科还在开发AL01211在1型戈谢病(非神经病变型)领域的应用。早期的GCS抑制剂已被证明在治疗1型戈谢病方面效果良好。然而,这些抑制剂效力较低,代谢较快,还可能引起胃肠道不良反应。AL01211具有优越的药物特性和安全性,有望成为1型戈谢病的更佳治疗选择。
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