10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS，也被称为“渐冻症”)。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。

图源：中国国家药监局官网

Tofersen由渤健与Ionis共同开发，是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物。Tofersen可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。

ALS，俗称渐冻症，是一种进行性神经退行性疾病，临床主要表现为进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动，患者生存时间平均为3~5年，最常见的死因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是ALS的一种罕见遗传性形式，仅占全球约16.8万ALS病例的2%，大多患者疾病进展迅速，发病后生存期不超过3年。

2023年4月率先在美国获批上市，是目前唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物。2024年5月获EMA批准用于ALS。