英国成本效益监管机构国家健康与临床优选研究所（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）在 8 月 22 日发布的指南草案中表示，卫材和渤健联合开发的阿尔茨海默病治疗药 Leqembi 的有限获益并不能证明其成本合理，指南中不仅提到了该药的定价，还涵盖了治疗和监测的相关费用。

在 NICE 做出这一决定的同一天，英国监管机构宣布批准 Leqembi 用于治疗早期阿尔茨海默病患者。但如果新药想在英国国家卫生服务系统（National Health Service，NHS）内得到使用，就需要获得 NICE 的正面审查意见。

NICE 首席执行官 Samantha Roberts 在一份声明中表示，“这是一个新兴的医学领域，毫无疑问将迅速发展。但现实情况是，这第一种治疗药所带的获益太小，无法证明 NHS 付出的巨额成本是合理的。这是一种密集治疗，需要患者每两周去一次医院就诊，需要熟练的工作人员来监测他们是否有严重副作用的迹象，再加上药物本身的费用。”

NICE 将在 9 月 20 日之前就该指南草案征求公众意见，然后将在做出最终决定之前考虑收集到的意见。卫材在一份声明中表示，“仍然致力于与 NICE 合作，尽快通过 NHS 向符合条件的患者提供 Leqembi。”

Leqembi 于去年在美国获得批准，同时还获得了日本、中国、韩国和以色列等国家的监管批准。但上个月，欧洲药品管理局（EMA）建议欧盟各国拒绝批准该药，认为其获益并没有超过与质量相关的严重副作用风险。卫材和渤健表示将对 EMA 的决定提出上诉

这些来自不同监管机构和成本效益机构的相互矛盾的结论加剧了对 Leqembi 获益、风险和成本的辩论。在其关键临床试验中，Leqembi 仅略微减缓了早期阿尔茨海默病患者认知和功能下降的速度，与安慰剂相比，降低了约 27%。

与此同时，对副作用的担忧一直困扰着 Leqembi 等淀粉样蛋白斑块清除疗法。淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）是主要担忧。ARIA 包括脑肿胀或出血，在极少数情况下可能致命。在一项临床试验中，21% 接受 Leqembi 治疗的患者经历了 ARIA，但其中不到 3% 的患者有症状。在一项开放标签扩展研究中，两名患者在使用 Leqembi 后死于严重脑出血。EMA 在拒绝该药的建议中就提到 ARIA 风险。

NICE 在审查中表示，虽然 Leqembi 可以将阿尔茨海默病的进展减缓长达六个月，但“相对较小的获益”及其相关成本意味着它对纳税人来说并不物有所值。Leqembi 必须在专业输液中心每月注射两次，医生必须监测患者是否存在 ARIA 的潜在危险事件。NICE 药物评估主任 Helen Knight 表示，每次输注的成本估计为 740 美元。总体而言，NICE 计算出 Leqembi 的相关成本，包括输液、监测和诊断，为每年近 25,000 美元。

在美国，Leqembi 的标价为 26,500 美元，但在英国，卫生官员和制药商通常会协商在 NHS 内为患者提供的较低价格。