8月5日,武田中国宣布,旗下创新药物重组血管性血友病因子(rVWF)注射用伏尼凝血素α(商品名:维因止®)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,用于血管性血友病(VWD)成人患者(年龄为18岁及以上)的按需治疗和出血事件控制,以及围手术期出血管理。
据介绍,注射用伏尼凝血素α是全球首个且目前唯一一个重组血管性血友病因子产品。
血管性血友病(VWD)是一种遗传性出血性疾病,患者由于基因突变引起血浆中的血管性血友病因子(VWF)数量减少或质量异常,从而自幼常于皮肤和黏膜发生出血事件,严重时甚至会发生内脏出血进而危及生命。
中华医学会血液学分会候任主任委员、中华医学会血液学分会血栓与止血学组组长胡豫教授表示:血管性血友病是一种罕见疾病,在我国,40.6%的患者首次就诊时曾被误诊,平均7.12年才能被确诊,疾病存在误诊率高、诊断延迟等特点;此外,VWD患者的分型诊断亦需要极其复杂的流程和能力要求。
目前,我国VWD已诊断患者数量较少,登记在库的已诊断患者约600人。重度VWD患者可发生严重出血及相关并发症,如胃肠道出血、术后出血、关节出血、女性经期过度出血、产后大出血等,严重时可危及生命。
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