Beacon Therapeutics今天宣布已完成1.7亿美元B轮融资。该融资由Forbion领投,TCGX和Advent Life Sciences参与,现有投资者Syncona Limited、Oxford Science Enterprises、牛津大学也参与其中。这些资金将用以支持Beacon用于治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的主打在研基因疗法AGTC-501的持续临床开发,并支持该公司的干性老年性黄斑变性(dAMD)项目的1/2期临床试验
Beacon同时专注于罕见病和大众疾病疗法的开发,包括dAMD以及目前尚无获批疗法的致盲罕见疾病XLRP。AGTC-501是该公司的主打项目,目前正在进行用于XLRP治疗的注册性临床试验。XLRP是一种遗传性单基因隐性疾病,会导致男孩和年轻男性视力逐渐丧失。XLRP主要由视网膜色素变性GTPase调节剂(RPGR)基因突变引起。AGTC-501表达全长RPGR蛋白,从而解决XLRP引起的感光细胞损伤,包括视杆细胞和视锥细胞的丧失。
Beacon迄今已募集约2.9亿美元资金。此轮融资之前,该公司已实现AGTC-501的多项临床里程碑,包括在VISTA注册性2/3期试验中完成首例患者给药、启动临床2期试验DAWN,以及公布2期试验SKYLINE积极的12个月中期结果。
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