百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）今天宣布，美国FDA已批准其CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）的扩展适应症，用于既往接受过至少2线系统性疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，包括曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者。根据新闻稿，Breyanzi是首个获美国FDA批准用于治疗四种不同亚型非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，使之能够治疗广泛的B细胞恶性肿瘤患者群体。

Breyanzi的获批是基于TRANSCEND NHL 001试验的MCL队列结果，该队列招募了既往接受过至少2线以上治疗（包括BTK抑制剂）的复发性或难治性MCL成人患者。在接受Breyanzi治疗并进行疗效评估的患者（n=68）中，根据2014 Lugano分类标准以及骨髓活检确认，85.3%的患者达成缓解（95% CI：74.6-92.7），其中67.6%的患者达到完全缓解（95% CI：55.2-78.5）。患者的缓解迅速且持久，中位达缓解时间为1个月（范围：0.7-3），中位缓解持续时间为13.3个月（95% CI：6.0-23.3），中位随访时间为22.2个月（95% CI：16.7-22.8）。超过一半（51.4%；95% CI：37.5-63.7）的缓解者在12个月时仍保持缓解，38.8%（95% CI：25-52.4）的缓解者在18个月时仍保持缓解。 

Breyanzi在各项临床试验（n=702）中表现出一致的安全性特征，54%的患者发生了任何级别的细胞因子释放综合征（CRS），其中3.2%的患者发生了>3级的CRS。

Breyanzi是一种靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法，具有明确的组成和4-1BB共刺激域。它于2021年2月获FDA批准，用于治疗接受过两种或以上系统治疗的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。这款疗法的独特之处在于CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例得到控制，从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。4-1BB信号结构域则增强了CAR-T细胞的扩增和持久性。Breyanzi在今年获加速批准用以治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。