日前，Caliway Biopharmaceuticals宣布其潜在“first-in-class”小分子疗法CBL-514在临床2期试验CBL-0201EFP的积极顶线结果。分析显示，在意向治疗（ITT）患者中，该药物达到试验的所有主要和次要疗效终点，显示CBL-514在改善橘皮组织严重程度方面具有统计学和临床显著的疗效。

CBL-0201EFP试验是一项开放标签2期研究，旨在评估CBL-514皮下注射液治疗水肿性纤维硬化性脂膜病（EFP，即橘皮组织）的安全性、耐受性和有效性。分析显示，患者在接受CBL-514治疗后4周和12周，在降低脂肪团严重程度评分方面具有统计学意义的改善。

分析显示，三个剂量组患者的橘皮组织严重程度均显著降低。在单次治疗后第2和第4周的随访评估显示，所有剂量组患者的双腿橘皮组织严重程度均有显著改善，其中80毫克高剂量组疗效最显著，治疗后第2和4周，使用改良的Hexsel橘皮组织严重程度量表进行的评估显示，患者平均评分分别降低了2.0±0.9分（p=0.00049，95% CI：-2.77，-1.23）和2.6±1.5分（p=0.00169，95% CI：-3.88，-1.37）。在第12周进行最后一次CBL-514治疗时，超过50%受试者的橘皮组织严重程度至少有一个级别的改善。此外，该药物同时展现良好的安全性与耐受性。

CBL-514是一种脂肪分解注射剂，为潜在的“first-in-class”小分子药物。动物研究显示，该药物可以诱导脂肪细胞凋亡和脂肪分解以减少治疗区域的皮下脂肪沉积，同时不会对中枢神经系统、心血管系统以及呼吸系统造成任何系统性副作用。临床前研究表明，CBL-514上调凋亡介质caspase 3和Bax/Bcl-2比例，然后在体内和体外诱导剂量依赖性的脂肪细胞凋亡。Caliway公司正在检视CBL-514用于治疗多种适应症，包括非侵入性皮下脂肪减少、德库姆病、橘皮组织和脂肪瘤治疗。

参考资料：

[1] Caliway Announced CBL-514 Phase 2 Study for Cellulite Treatment Met All Primary and Secondary Endpoints. Retrieved April 26, 2024 from https://www.caliway.com.tw/en/news-detail/cbl-0201efp-topline-results/