国内创新药IND汇总

1、默沙东：Bomedemstat胶囊

作用机制：LSD1抑制剂

适应症：血液疾病

4月2日，默沙东的bomedemstat胶囊的临床试验申请（IND）获CDE受理。Bomedemstat最早由Imago Biosciences（被MSD收购）开发，属于小分子LSD1抑制剂，通过抑制LSD1，进而抑制巨核细胞的过度激活，降低VEGF、PDGF等在内的生长因子的异常分泌引起的骨髓纤维化，和由IL-8等炎性细胞因子引起的发烧、疲劳等症状，被用于治疗原发性血小板增多症(ET)、骨髓纤维化 (MF)、真性红细胞增多症 (PV) 和其他潜在的适应症。

一项针对骨髓纤维化患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学效应试验显示，在24周时，可评估的患者中有74% (17/23) 的患者的总症状评分 (TSS) 下降，有26% (6/23)的患者实现TSS下降≥50%。在主要终点脾脏体积方面，有75%（30/40）的受试者出现脾脏体积下降，有35%（14/40）的受试者脾脏体积下降≥20%，8%（3/40）的受试者脾脏体积减少35%以上。在安全性方面，bomedemstat在MF患者中的耐受性普遍良好，与bomedemstat相关的最常见的非血液学不良反应事件是味觉障碍（味觉改变），发生在27名患者 (30%) 中。

一项估bomedemstat对原发性血小板增多症患者的安全性、有效性和药效动力学的IIb期试验显示，在接受bomedemstat治疗超过6周的29名患者中，全部患者实现了血小板计数减少，90% (26/29)的患者血小板计数低于400x109/L，没有血栓栓塞事件，达到试验主要终点。在24周时的17名可评估患者中，71%(12/17)的患者显示出总症状评分 (TSS) 下降。53%(9/17)的患者实现TSS下降≥50%。

2、辉瑞：PF-07264660注射液、PF-07275315注射液

作用机制：IL-4/IL-13/IL-33三抗、IL-4/IL-13/TSLP三抗

适应症：特应性皮炎

4月2日，辉瑞的PF-07264660注射液、PF-07275315注射液的临床试验申请获CDE受理。PF-07264660是一款靶向白介素4诱导蛋白1（IL4I1）、IL-13和IL-33的三特异性抗体，于2022年8月进入临床开发阶段，目前正在美国开展针对特应性皮炎的II期临床试验。PF-07275315是一款靶向IL-4、IL-13和胸腺基质淋巴生成素（TSLP）的三特异性抗体，于2022年6月进入临床开发阶段，目前正在美国开展针对特应性皮炎的II期临床试验。两款自免三抗均处于二期临床阶段，适应症均为特应性皮炎。

3、CASI：CID-103注射液

作用机制：抗CD38单抗

适应症：肿瘤

4月3日，CASI的CID-103注射液的临床试验申请获CDE受理。CID-103是一种全人源IgG1抗CD38单克隆抗体，可识别CD38靶点上的独特表位。在设计构建过程中，CID-103已体现出对CD38表达阳性的恶性细胞具有很强的活性，并且减少现有的CD38 mAb药物的某些安全性问题。临床前数据证实，与其他CD38 mAb相比, CID-103对表达CD38的多种恶性肿瘤细胞具有更强的抗肿瘤活性，并显示出更好的临床前安全性。

2022年5月， CASI宣布与北京天石同达（天石）达成一项合作许可协议，授予天石对抗CD38单克隆抗体产品CID-103的独家、永久、全球性的许可，主要用以治疗自身免疫性疾病。根据协议条款，CASI保持CID-103在自身免疫学适应症方面的独家商业化和共同销售权，并在美国记录所有收入；CASI在中国拥有CID-103的自身免疫性血液学和肿瘤学适应症的共同商业化权利，但没有义务对这些项目进行共同商业化。

4、凯思凯迪：CS060304片

作用机制：靶向TRβ激动剂

适应症：非酒精性脂肪性肝炎

4月3日，凯思凯迪的CS060304片的临床试验申请获CDE受理。CS060304是一种靶向甲状腺受体β（TRβ）的小分子激动剂，特异性分布于肝组织。对标Resmetirom，CS060304呈现出积极突出的临床前数据，尤其在NASH小鼠模型中可明显改善NAS评分和纤维化，具有起效剂量低、药效显著且耐受性良好的特点。

5、劲方医药：GFH375片

作用机制：KRAS G12D抑制剂

适应症：肿瘤

4月3日，劲方医药的GFH375片的临床试验申请获CDE受理。GFH375是一款KRAS G12D抑制剂， KRAS是RAS家族中最为常见的一类突变，由于在人类肿瘤细胞中分布广泛、相关药物毒副作用较小而被认为是“完美”靶点，目前KRAS G12C抑制剂Sotorasib、Adagrasib接连获批上市，但事实上，G12C只占KRAS突变的10%左右，KRAS还存在G12D等常见突变形式以及G12V和G12S等罕见突变形式。2023年，Verastem以超6.25亿美元总金额获得了劲方医药包括GFH375在内的3款RAS通路靶向药创新疗法，在大中华区外进行开发。

国内创新药NDA汇总

1、康缘药业：龙七胶囊

作用机制：——

适应症：祛痰化瘀，清肺消积

4月4日，康缘药业的龙七胶囊上市申请获CDE受理。龙七胶囊是康缘药业开发的一款用于治疗肺癌之痰瘀阻肺证所致的咳嗽、咯痰、痰血、气喘（气急）、胸闷、胸痛，并能缓解疼痛，缩小或稳定肿瘤，延长无疾病进展生存期，提高生存质量的中药。据相关报道显示，龙七胶囊在2005年申报临床，获批后开展了一系列临床研究，并在2011年被江苏省政府批准为江苏省科技成果转化项目。2024年3月，该药物被CDE拟纳入优先审评品种，主治功能为祛痰化瘀，清肺消积。

国内创新药获批上市

1、罗氏：利妥昔单抗皮下注射液

作用机制：CD20单克隆抗体

适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤

4月7日，罗氏开发的利妥昔单抗皮下注射液的上市申请获NMPA批准。利妥昔单抗为罗氏与渤健合作开发的一款CD20单克隆抗体，其静脉注射剂型于1997年11月在美国获批上市，于2000年在中国获批上市，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。该皮下注射液是罗氏利用Halozyme的基于重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）开发的药物递送技术平台开发的一款剂型创新产品，rHuPH20是一种人类酶的类似物，具有分解透明质酸的作用。该平台通过暂时打开皮肤下的血流通道来促进药物的渗透和分散，且切口可在24h内恢复正常。皮下注射液已于2014年3月在欧盟首次获批上市，商品名为MabThera sc。