4月5日，传奇生物宣布，FDA已批准CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD）且对来那度胺耐药。

据悉，CARVYKTI®是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤（MM）患者二线治疗的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和ADC。

CARVYKTI®于2022年2月在美国获批上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的五线治疗，此次获批二线治疗适应症是基于CARTITUDE-4研究的积极结果。该研究表明，与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）这两种标准治疗方案相比，CARVYKTI®能显著改善既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的无进展生存期（PFS）。

多发性骨髓瘤是一种无法治愈且不断进展的血液肿瘤，会导致患者复发并产生耐药。业界普遍认为，此次CARVYKTI®获得FDA批准，将为多发性骨髓瘤患者带来新的治疗选择。

针对四线及以上治疗多发性骨髓瘤的两项注册性研究（CARTITUDE-1和KarMMa）显示，CARVYKTI®的总缓解率（ORR）达97%，高于竞争对手BMS的Abecma的73%，成为该适应症领域best in class的CAR-T产品。

PharmSnap数据库显示，截至目前，全球处在临床试验阶段的CAR-T产品数量超过500个，来自中国的研发机构超过200家，约占全球CAR-T研发机构的50%。

有业内人士指出，CAR-T疗法被用于癌症的前线治疗，不仅意味着更多患者能够在早期接受到更优的治疗方案，还是药企实现营收增长的重要途径。传奇生物2023年年报显示，凭借着卓越的疗效和安全性，CARVYKTI®在美国地区2023年创造了4.69亿美元的销售收入，占其总体营收的94%。

随着CARVYKTI®向多发性骨髓瘤早期治疗推进，这对于传奇生物和强生而言意味着更为可观的销售收入。强生此前在电话会中预计，到2027年CARVYKTI®的年销售额有望达到45亿美元。

然而，CAR-T疗法作为一种创新疗法，其长期安全性仍有待进一步观察。FDA此前收到了一些关于接受CAR-T治疗患者继发T细胞恶性肿瘤的报告，并在2023年11月，启动了对该药物类别的调查。今年1月，FDA要求对该类药物加上黑框警告，以提醒开药医生和患者这类风险。

但在上月，FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）基于对CARVYKTI® III期研究CARTITUDE-4的疗效和安全性数据进行评估，以11比0的投票结果支持CARVYKTI®的前线治疗。

在此前争议频现的背景下，ODAC会议结果向投资人间接证明了，疗效显著的CAR-T疗法依旧能获得药品监管机构与患者的认可。这意味着，对于多发性骨髓瘤患者尤其是前线治疗患者来说，接受CARVYKTI®治疗的整体生存获益远远大于风险。

总的来说，此次CARVYKTI®获批二线治疗MM适应症，成为了传奇生物甚至是整个CAR-T行业的里程碑事件。