日前，Mirum Pharmaceuticals宣布美国FDA已批准maralixibat（商品名：Livmarl）口服溶液用于治疗五岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒症状。

此次批准是基于3期MARCH研究的数据，根据新闻稿，该研究是针对PFIC进行的最大规模的随机试验之一，共有93名患者参与了该研究，这些患者属于不同的遗传性PFIC类型，包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6和未鉴别的突变类型。数据显示，接受Livmarl治疗的患者在瘙痒（p<0.0001）、血清胆汁酸（p<0.0001）、胆红素（p=0.0471）和以体重Z评分（Z-score）评估的生长（p=0.0391）方面有统计学意义上的改善。

Livmarl是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）的口服抑制剂，经美国FDA批准用于治疗1岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。该药也被欧盟委员会批准用于治疗两个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒症。Livmarl是首个被批准用于治疗与Alagille综合征有关的胆汁淤积性瘙痒的药物，此前，它已获得了治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法认定，以及ALGS、PFIC和胆道闭锁的孤儿药资格。

Mirum公司还提交了一份补充新药申请（sNDA），以引入更高浓度的Livmarl制剂，从而扩大对年轻PFIC患者的治疗范围。此外，Mirum公司还在欧洲提交了Livmarl的监管申请，用于治疗两个月大及以上的PFIC患者。