开年首次，阿斯利康在罕见病领域完成高达10.5亿美元的合作。

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近10.5亿美元
阿斯利康在罕见病领域又一合作

3月14日，阿斯利康宣布与罕见病疗法公司Amolyt Pharma达成协议，其将以高达10.5亿美元（按当前汇率计算约为75亿元）的总价收购Amolyt的全部流通股，包括8亿美元预付款以及2.5亿美元特定里程碑付款。

本次交易预计于2024年第三季度末完成。

Amolyt Pharma是一家专注于开发罕见内分泌疾病创新疗法的生物技术公司，核心产品为Eneboparatide（AZP-3601）。

作为一种治疗性多肽，Eneboparatide（AZP-3601）可靶向作用于特定构型的PTH1受体，通过安全、有效地维持血液中的钙水平，从而控制甲状旁腺功能减退；并通过恢复肾脏对钙的重吸收作用来限制尿中钙的排泄，从而预防慢性肾脏疾病，Eneboparatide（AZP-3601）正处于III期临床阶段。

甲状旁腺功能减退症是一种由于PTH分泌过少和（或）效应不足引起的罕见内分泌疾病。该疾病的常规治疗方案为钙补充剂和活性维生素D，但这类疗法难以有效解决疾病症状。

阿斯利康罕见病公司Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示，慢性甲状旁腺功能减退患者迫切需要一种替代现有支持治疗的疗法，因为现有疗法无法解决潜在的激素缺乏问题，Eneoparatide（AZP-3601）有可能减轻低甲状旁腺激素经常导致的虚弱影响，并避免高剂量补钙的风险。

此次收购将加强阿斯利康现有的罕见病管线，其可以将Amolyt Pharma在罕见内分泌领域的创新治疗药物和临床管线与自身的产品组合发展，同时，Amolyt Pharma的加入，进一步增强了阿斯利康在罕见病领域的研发实力。

接下来，阿斯利康可以利用其在全球商业化和后期开发方面的优势，加速Amolyt Pharma潜在新药的研发进程，从而促进创新药的研发和推广。

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跨国药企收并购、合作不断
寻求新发展

全球已知的罕见疾病有10000多种，其中只有5%的罕见病有治疗方案。同时，罕见病也被认为是高增长的疾病领域，目前存在很大未被满足的医疗需求。

根据弗若斯特沙利文预测，全球罕见病药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，年复合增长率高达11%。

阿斯利康深耕罕见病领域已久，从2021年开始，阿斯利康通过收购Alexion正式进入罕见病领域，同年9月，阿斯利康中国成立罕见病事业部。

此后，阿斯利康在罕见病领域动作频频。

例如，2022年，阿斯利康收购临床阶段基因公司LogicBio Therapeutics（一家专注于为患有罕见病的儿童患者开发新型基因疗法的公司）；2023年7月，阿斯利康与辉瑞达成合作协议，推进新一代基因组药物，增加互补管线资产和开发创新技术；2023年9月，Alexion与Verge Genomics（一家利用人工智能开发神经类药物的生物技术公司）宣布为期4年的合作，共同研发针对神经退行性疾病与神经肌肉疾病的新型药物靶点。

年报显示，阿斯利康全年总营收458.11亿美元，罕见病业务在其2023年贡献了77.64亿美元的营收，且这一领域具有良好的增长性，新一代C5抗体成功接棒，两款产品合计贡献60亿美元销售额。

阿斯利康国际业务拓展合作与战略投资副总裁、阿斯利康中金医疗产业基金董事总经理陈冰在2023年的一次媒体圆桌采访中表示，2023年其BD相对来说做得多一点，这也是市场价值的体现。

目前，阿斯利康在全球已经有5个罕见病创新药物获批7个适应症，包括Soliris、Ultomiris、Strensiq、Kanuma、Koselugo。中国是阿斯利康布局罕见病研发团队的国家之一，已经有2款罕见病药物在中国获批，覆盖5个适应症。

除了在罕见病领域的加码，阿斯利康在其重要的抗肿瘤、心血管、肾脏及代谢、呼吸、抗感染领域也在持续深耕。近几年来，阿斯利康与礼新医药、和铂医药、康诺亚生物等药企达成多项全球合作协议，针对不同疾病领域布局研发管线。

今年年初，阿斯利康中国进行架构调整，成立中国生物制药业务。从2021年到现在，阿斯利康中国已经进行过多次架构调整。其曾表示，新的版图将为其业务的长期发展增添动力。

跨国药企通过调整架构和合作的方式来寻求更优的发展不在少数，例如，默沙东宣布以115亿美元完成对Acceleron Pharma（一家临床阶段的生物制药公司）的收购；诺华宣布以7.7亿美元收购认知与情绪障碍疗法开发商Cadent Therapeutics等。

从不同跨国药企的合作看，进行合作或收并购等动作，或是扩充自身已有的产品线，带动自身发展；或是扩展业务范围，强强联合发展；亦或是寻求更有性价比的产品线，利用自身优势开发等。而大型MNC寻求发展的动作，对其它药企也有一定启示意义。