日前，NodThera公布其NLRP3炎症小体抑制剂NT-0796用于治疗帕金森病（PD）患者的1b/2a期试验的积极数据。分析显示，NT-0796能够降低患者体内血液和脑脊液（CSF）中的关键炎症和神经炎症生物标志物。目前，在PD患者中的2a/2b期试验的开展准备正在进行中。

所公布的数据显示，与基线相比，患者在接受治疗28天后，其脑脊液中的关键促炎生物标志物（例如IL-1β、IL-6、CCL2、CXCL1和CXCL8）平均水平下降，并接近对照组健康老年人的水平，显示NLRP3介导的神经炎症可能获得逆转。此外，试验中也观察到接受口服NT-0796治疗患者的神经退行性标志物的水平下降，包括神经丝轻链（NfL）和sTREM2。此外，在那些处于急性炎症期的患者，其生物标志物C反应蛋白（CRP）和纤维蛋白原的水平亦显著降低，这与试验早期阶段研究中，在老年健康志愿者中所观察到NT-0796的外周抗炎作用一致。

NT-0796展现良好的安全性与耐受性；主要不良事件（AE）是轻微且短暂的，没有观察到严重不良事件（SAE）。药代动力学数据也显示其具有每日一次给药的潜力，并且通过测量脑脊液中的浓度确定NT-0796在大脑中的水平可以维持超过24小时。

NLRP3炎症小体是一种经过高度验证的抗炎药物靶点。NT-0796是NodThera正在临床开发的NLRP3抑制剂，目前已有大量的临床前和临床数据，证明其具有脑穿透性和广泛的抗炎作用。