argenx今天宣布，美国FDA已接受其Vyvgart Hytrulo皮下注射液用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2024年6月21日。根据新闻稿，如果获得批准，Vyvgart Hytrulo将成为首个用于治疗CIDP的新生Fc受体（FcRn）阻滞剂。

该sBLA递交主要得到了ADHERE研究数据的支持。根据新闻稿，该研究是迄今为止最大的CIDP临床试验，用以评估了皮下注射Vyvgart Hytrulo对CIDP成人患者的安全性和有效性。该研究达到了主要终点，表明与安慰剂相比，Vyvgart Hytrulo使得患者的复发风险降低了61%（HR：0.39，95% CI：0.25-0.61，p=0.000039）。在该研究的开放标签A阶段中，67%的患者在接受Vyvgart Hytrulo治疗后表现出临床改善的证据。

此外，Vyvgart Hytrulo具有良好的耐受性，其安全性与之前的临床试验已知情况一致。完成ADHERE试验后，99%的符合条件患者（226/228）继续参加ADHERE-+开放标签扩展研究。

Vyvgart Hytrulo是efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20的皮下注射产品组合。Efgartigimod是一款靶向Fc受体的“first-in-class”疗法。Efgartigimod可减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。重组人透明质酸酶PH20由Halozyme Therapeutics公司开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。2023年6月，美国FDA已经批准Vyvgart Hytrulo皮下注射液上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）患者。新闻稿指出，这是FDA批准治疗这一患者群体的首款皮下注射疗法。