2024年1月初，礼来（Eli Lilly and Company）和诺华（Novartis）分别与Isomorphic Labs达成研发合作，利用后者的新一代AlphaFold技术，针对多个靶点开发小分子疗法。两项合作总额高达约30亿美元。

事实上，随着创新技术平台在新药研发中的作用愈加凸显，类似于上述的合作和授权交易案例在近年来并不鲜见。根据JP摩根2023报告，在大型药企近年来的授权交易中，针对技术平台和新药发现阶段的项目始终占据最大份额[1]。当前，创新技术正在革新传统的药物开发流程。根据摩根士丹利（Morgan Stanley）的一项研究[3]，仅仅是人工智能（AI）和机器学习在早期药物开发成功率方面的适度提高，就可能会在10年内为人类带来额外50种新疗法，这对生物技术行业具有变革性意义。

北京时间2024年2月1日，我们将推出1月初在旧金山举行的“2024药明康德全球论坛”线上回放版。论坛中，多家专注于前沿技术平台领域的公司领导者们就创新技术平台在新药研发中的应用进行了深入探讨。篇头提到的获得礼来和诺华青睐的Isomorphic Labs公司也是本次论坛的座上宾。此外，这些新锐公司中，还有多家在2023年获得了来自知名风投的融资，有的还入选了“2024年度新一代生物新锐公司（NextGen Class of 2024）”榜单。欢迎扫描下方二维码预约观看嘉宾们的精彩洞见！

随着AlphaFold2在蛋白质结构预测上的突破，AI技术愈发被视为开发创新药物的枢纽。在该领域，Isomorphic Labs公司是“风向标”一般的存在。该公司正以AI为先导，重新设想整个药物发现过程，旨在构建强大的预测性生物模型，以预测药物的表现，并设计全新的分子结构。通过与Google DeepMind合作，Isomorphic Labs在开发下一代AlphaFold技术方面取得了显著进展。新版的AlphaFold不仅可预测蛋白质结构，还扩展到了小分子和核酸结构。

与此同时，全球多家新锐公司正在致力于探索AI用于新药研发的更多可能性，拓展疾病治疗的范围。Genesis Therapeutics公司的GEMS（Genesis Exploration of Molecular Space）平台整合了基于深度学习的预测模型、分子模拟和化学感知语言模型，希望创造具有极高效力和选择性的“first-in-class”小分子药物，尤其用于靶向此前不可成药的靶点。在2023年，该公司曾获得了2亿美元B轮融资。

跨领域的科学技术交融往往能打破常规，加速诞生突破性技术和创新疗法。Rezo Therapeutics公司正在践行这一理念，为新药开发注入更多可能性。该公司的SSD（Sequence to Systems to Drugs）平台集成了蛋白质组学、遗传学、结构生物学和化学生物学，使用复杂的计算方法来创建分子疾病网络“综合地图”，旨在快速识别传统科学方法难以发现的致病蛋白质-基因相互作用，从而开发新的药物治疗靶点。Rezo公司于2022年11月完成7800万美元A轮融资。2024年1月，Rezo公司还入选了生物医药行业知名媒体网站BioSpace评选的2024年度新一代生物新锐公司榜单。

Empress Therapeutics公司同样融合多种新兴技术，开发创新平台以克服小分子药物开发中的主要障碍：时间、不确定性。该公司正在“从人体内部寻找最好的药物”，其专有的Chemilogics平台正在利用患者临床数据和体内微生物组的宏基因组（metagenomic）数据，以及AI/机器学习、合成生物学的进步，理解基因如何对人体内的细胞进行”编程“，让它们生产小分子代谢产物，并将其开发为小分子药物，如此大大提高新药研发的速度和成功概率。短短两年时间内，这个团队不足30人的公司已经发现了15款小分子候选药物。该公司于2023年6月获得了著名风投机构Flagship Pioneering的5000万美元初始投资。

靶向蛋白降解剂（TPD）的出现和快速发展，极大拓展了新药开发的可能性，对各类疾病的治疗可能产生深远影响。然而，目前的TPD仍然无法降解膜和细胞外蛋白质，它们约占蛋白质组的40%。EpiBiologics公司专有的EpiTAC平台即希望解决这一挑战。该平台旨在开发基于抗体的靶向疗法，针对驱动潜在疾病生物学的膜和细胞外蛋白，这将有望用于治疗癌症、自身免疫性疾病、神经系统疾病等。2023年，EpiBiologics公司先后完成A轮及A轮扩展融资，融资总额为7300万美元。