美国国会众议院两党议员代表正在寻求通过新立法来促进儿科药物开发，立法将优先考虑将儿科患者纳入新药试验。

由加州民主党众议员 Anna Eshoo 和德州共和党众议员 Michael McCaul 牵头的《2023 儿科药物创新法案》将收紧药物开发的要求，以将儿科人群纳入进来。

具体来说，法案将要求治疗罕见疾病的新药在儿科人群中进行测试，并将赋予 FDA 处罚未按时完成儿科研究的开发者的权力。法案还将把国立卫生研究院（NIH）儿童最佳药物法案项目的资金增加一倍，将资金从 2500 万美元增加到 5000 万美元，用于开展更多临床试验并培训监督人员。

Eshoo 在一份声明中表示，“如果我们不进行测试，我们就不知道一种药是否对儿童有效。由于治疗儿科癌症和其它罕见疾病的创新疗法，我们正在进入医学的黄金时代。”

该立法旨在建立健全有关儿科药物开发的现有法律，包括《儿童最佳药品法案》，该法案鼓励对儿童标签外用药的研究；以及《儿科研究公平法案》，该法案要求制药企业适当时研究儿童标签内适应症。

包括美国儿科学会以及白血病和淋巴瘤协会在内的少数利益相关者支持该法案，称法案解决了儿童新药研究的挑战，尤其是针对罕见疾病的新药。美国儿科学会主席 Sandy Chung 在一份声明中表示，“儿童不仅仅是小大人。至关重要的是，我们了解药物在儿童中的作用有何不同，并在药物开发过程中优先考虑儿童的需求，这样他们就不会错过新的疗法。2023 儿科药物创新法案将对儿科药物进行必要的修改，以确保儿童能够受益于医学的新进步 — 包括患有罕见病的儿童。”

目前还有几项旨在解决儿科药物问题的法案处在立法早期阶段，包括 McCaul 的《给孩子一个机会法案》，该法案将授权 FDA 指导药企研究儿科人群中的癌症药和疗法的组合，以及 Gabriella Miller 的《儿童优先研究法案 2.0》，增加对 NIH 儿童优先研究项目的资助。