近日，Ipsen和GENFIT共同宣布，美国FDA已经受理了其在研小分子疗法elafibranor的新药申请（NDA）。新闻稿指出，elafibranor有望成为近十年来治疗罕见胆汁淤积性肝病原发性胆汁性肝硬化（PBC）的首款新型二线疗法。该申请已被授予优先审评资格，PDUFA目标日期为2024年6月10日。

欧洲药品管理局（EMA）也已接受elafibranor的上市许可申请（MAA），并于2023年10月26日开始对提交给EMA人用药品委员会（CHMP）的申请进行审查。此外，英国药品和健康产品管理局（MHRA）也已接受elafibranor的第三份同步监管申请。

Elafibranor的关键性3期试验ELATIVE的积极结果为elafibranor作为PBC潜在疗法的全球上市监管申请提供了支持，此前已在美国肝病研究协会（AASLD）年会公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。该试验评估了elafibranor用于治疗PBC患者的疗效和安全性。

分析显示，患者在各关键终点的疾病进展生物标志物上均出现具有统计学意义的改善，主要复合终点达到显著治疗获益。80 mg elafibranor组（51%）达到生化应答的患者与安慰剂组（4%）相比的差异为47%（P<0.001）。安全性方面，elafibranor的耐受性良好，所显示的安全性特征与既往试验一致。

Elafibranor是一种每日一次、口服、潜在“first-in-class"的双重过氧化物酶体激活受体（PPAR）α/δ激动剂，目前正在研究用于治疗罕见自身免疫性PBC患者。同时靶向活化PPAR α/δ可潜在治疗PBC的炎症、胆汁淤积和纤维化。2019年，美国FDA授予elafibranor突破性疗法认定，用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）应答不佳的PBC成人患者。