12月1日，礼来公司宣布Jaypirca®（pirtobrutinib）现已获得美国 FDA 批准，用于治疗接受过至少两线疗法（包括 BTK 抑制剂和BCL-2 抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤成人患者。

Jaypirca是FDA批准的首个也是唯一一个非共价（可逆）BTK抑制剂，它是一种高选择性激酶抑制剂，可延长曾接受共价BTK抑制剂（ibrutinib、acalabrutinib或zanubrutinib）和BCL-2抑制剂治疗的CLL/SLL患者从靶向BTK通路中获益的时间。Jaypirca 采用了一种新的结合机制，在所有靶向疗法中，它对既往接受过 BTK 抑制剂治疗的患者具有最多的循证医学证据。

FDA 的批准是基于 BRUIN 1/2期试验中一部分患者的数据。疗效评估基于108例接受Jaypirca治疗的CLL/SLL患者，这些患者之前至少接受过两种疗法，包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。结果显示，患者的总缓解率（ORR）达72%（95% CI：63-80），缓解持续时间（DOR）为12.2个月（95% CI：63-80）。

这是继 2023 年 1 月加速批准 Jaypirca 用于治疗至少两线系统疗法（包括 BTK 抑制剂）后复发或难治性套细胞淋巴瘤 (MCL) 成人患者后，FDA 批准的第二个Jaypirca 适应症，这凸显了Jaypirca在BRUIN试验中为CLL或SLL患者继续利用BTK通路所带来的重大临床益处。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心教授、医疗总监兼白血病部CLL科主任William G. Wierda医学博士说："一旦CLL或SLL患者在共价BTK抑制剂和BCL-2抑制剂治疗后病情恶化，治疗方法就会受到限制，治疗效果也会很差，因此Jaypirca的获批是一项重大进展，也是这些患者急需的新治疗选择。Jaypirca为靶向BTK提供了一种新的治疗选择和不同的方法，为BRUIN 1/2期试验中的大部分CLL或SLL患者带来了临床获益，这些患者在接受共价BTK抑制剂和BCL-2抑制剂治疗后病情出现了进展。"

礼来致力于满足美国食品药品管理局加速审批途径的要求，包括尽快完成支持传统审批的确证研究。BRUIN CLL-321是旨在将该批准转为传统批准的3期随机确证试验，该试验达到了无进展生存期（PFS）事件的目标数量，并达到了主要终点。2023年11月，该公司与FDA共享了初步结果，但这些数据尚未经过正式审查。BRUIN CLL-321是一项随机3期试验，在接受过至少一种BTK抑制剂治疗的CLL/SLL患者中，比较皮托布替尼单药治疗与研究者选择的依代拉利西联合利妥昔单抗或班达莫司汀联合利妥昔单抗。这些数据将在即将召开的医学会议上公布。Jaypirca尚未获准用于BRUIN CLL-321人群。