Deciphera Pharmaceutical今天宣布其在研药品vimseltinib在治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的MOTION关键3期试验的积极顶线结果，这些患者不适合进行手术治疗。分析显示，该试验达主要终点，vimseltinib治疗组患者的客观缓解率（ORR）达统计学显著并具临床意义的改善。此外，该公司同时报告vimseltinib在临床1/2期试验的最新数据。Deciphera预计在2024年第二季度向美国FDA递交新药申请（NDA），并在2024年第三季度向欧盟递交上市许可申请（MAA）。

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的疾病，以关节和腱鞘滑膜组织增生为特征。患者由于特定的基因易位导致集落刺激因子-1（CSF-1）的过度表达和大量表达集落刺激因子-1受体（CSF1R）的巨噬细胞聚集形成肿瘤。尽管这种疾病很少转移，但它具有局部侵袭性和致残性。患者通常在20-50岁之间确诊。标准治疗是手术切除，但复发率很高。患者的生活质量通常受到肿瘤相关症状和手术后遗症的影响。

Vimseltinib是一款在研、强效、具高选择性的口服CSF1R激酶抑制剂。

MOTION关键性3期试验是一项两部分、随机双盲、安慰剂对照研究，旨在评估vimseltinib在既往未接受过抗CSF1/CSF1R治疗、无法进行手术的TGCT患者中的疗效和安全性。

分析显示，该研究在意向治疗（ITT）人群中达到主要终点，根据RECIST 1.1的盲法独立放射学审评（IRR）结果显示，在第25周时，与安慰剂相比，vimseltinib组患者具有统计学显著和临床意义的ORR改善。在ITT人群中，vimseltinib组在第25周时的ORR为40%（95% CI：29%-51%），安慰剂组为0%（95% CI：0%-9%），两组的缓解差异为40%（95% CI：29%-51%，p<0.0001）。

此外，研究还在第25周评估时达到所有关键次要终点，展现药物相对于安慰剂的统计学显著并具临床意义的改善，包括按肿瘤体积评分（TVS）、主动活动度（ROM）、身体功能、僵硬度、生活质量和疼痛。其中vimseltinib组在TVS上的ORR为67%，安慰剂组为0%（p<0.0001）。

Vimseltinib的耐受性良好，安全性特征与之前试验结果一致。

▲Vimseltinib临床1/2期试验结果摘要（图片来源：参考资料[1]）

Deciphera同时报告vimseltinib的临床1/2期研究的数据。分析显示，在中位治疗持续时间为25.1个月（1期）和21.0个月（2期队列A）时，患者的最佳ORR为72%（1期）和64%（2期队列A）。