Sarepta 公司于 10 月 30 日下午表示，在一项大型临床试验中，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法 Elevidys 与安慰剂相比未能改善肌肉功能。

Sarepta 表示，研究中的所有患者均有所改善，次要终点测量表明药物正在发挥作用。尽管如此，试验结果可能会引发人们对美国 FDA 是否会扩大该药物使用范围的质疑。

FDA 于今年 6 月份加速批准 Elevidys，用于 4 - 5 岁的儿童患者。Sarepta 需要在 III 期 Embark 试验中确证对这些患者的获益，同时该项研究也可能为将批准范围扩大到老年患者提供基础。

Embark 研究为包含 125 名患者的安慰剂对照研究。研究中，使用 Elevidys 的患者在北极星动态评估量表（肌肉功能的衡量标准）上提高了 2.6 分，而使用安慰剂的患者改善了 1.9 分，差异无统计学意义（p=0.24）。研究招募了 4 至 7 岁的杜氏肌营养不良症男孩，在这个年龄范围内，患者的病情往往开始恶化，也是最容易显示出疗效的时候。

Sarepta 指出，治疗组和安慰剂组在两个次要终点上存在统计学上的显著差异，包括患者步行 10 米的速度以及从地板上站立起来的速度。

Sarepta 表示，尽管未能达到研究的主要目标，但其仍打算要求 FDA 提供更新，以扩大 Elevidys 的批准范围，包括对所有患者的治疗。“我们已经与 FDA 领导层分享了 Embark 的主要结果，他们已经确认，根据整体证据，如果数据审查支持，他们对标签扩展持开放态度并打算迅速推进申报。”

Elevidys 旨在用实验室制造的微型抗肌营养不良蛋白取代杜氏患者体内被破坏的抗肌营养不良蛋白。FDA 审评人员最关心的一个问题是微型抗肌营养不良蛋白模仿自然形式蛋白的效果如何，而 Embark 试验应该能够帮助回答这一问题。