日前，Immatics公司宣布，其在研T细胞受体T细胞（TCR-T）疗法IMA203获美国FDA生物制品评估和研究中心（CBER）授予再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗多种复发性和/或难治性HLA-A*02：01阳性和PRAME表达的癌症，包括皮肤黑色素瘤、葡萄膜黑色素瘤、子宫内膜癌、滑膜肉瘤和卵巢癌。根据新闻稿，这是美国FDA首次授予一款肿瘤候选疗法用于两种以上实体瘤适应症RMAT认定。Immatics正在进行相关的监管活动，最初聚焦于应用该疗法于黑色素瘤治疗的临床试验。

IMA203是由Immatics专有ACTengine平台所开发的TCR-T细胞，靶向由HLA-A*02呈递的黑素瘤抗原PRAME。PRAME是一种在各种实体瘤中经常表达的蛋白质，因此IMA203具潜力治疗广泛的癌症患者群体。

ACTengine是一种针对晚期实体瘤患者的个体化细胞疗法。患者自身的T细胞经过基因工程改造，以表达一种新型、专有的TCR，可直接靶向确定的癌症靶标，修饰后的T细胞将被回输到患者体内用以攻击肿瘤。

今年5月，Immatics公布IMA203正在进行中的1b期剂量扩展试验的数据，数据涵盖队列A（接受IMA203单药治疗）中11名接受大量前期治疗的晚期患者数据：

在数据截止时，中位随访时间为8.5个月，数据尚未达到中位缓解持续时间，患者的初始客观缓解率（ORR）在第6周达到64%（7/11），第3个月的确认ORR为67%（6/9）。

产生客观缓解的病患包含具低、中和高PRAME表达水平的各种实体瘤患者，例如检查点抑制剂耐药性的皮肤黑色素瘤、铂类耐药性卵巢癌、葡萄膜黑色素瘤、头颈癌和滑膜肉瘤。

队列A患者在接受IMA203治疗时继续显示可控的耐受性，没有观察到高度细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），也未观察到剂量依赖性CRS的增加。