9月15日，第一三共两款新药同时获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的推荐，CHMP支持Quizartinib在欧盟（EU）获批，用于治疗初诊FLT3-ITD阳性的急性髓系白血病（AML）成人患者，该药物可联合标准的阿糖胞苷+蒽环类药物的诱导缓解治疗和阿糖胞苷巩固治疗，以及单药用于巩固后的持续治疗。CHMP同时也支持Enhertu（注射用德曲妥珠单抗）新适应症在欧盟获批，用于之前接受过至少一种系统性治疗的无法切除或转移性HER2阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。



Quizartinib是一款口服的、选择性第二代FLT3抑制剂，CHMP对发表在《柳叶刀》上的代号为QuANTUM-First的III期试验结果持积极态度。QuANTUM-First是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，旨在评估Quizartinib在初诊FLT3-ITD阳性AML成人患者中的OS获益。这些患者按1:1随机分配，接受Quizartinib或安慰剂联合标准的阿糖胞苷+蒽环类药物的诱导缓解治疗和阿糖胞苷巩固治疗，以及巩固后的单药治疗。研究的主要终点是OS，次要终点包括无事件生存期（EFS）、诱导后完全缓解率和复合完全缓解率等。

在新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者中，与标准化疗相比，Quizartinib组可将死亡风险降低22% (HR=0.78，95% CI: 0.62-0.98；p=0.032)。中位随访39.2个月，接受Quizartinib治疗患者的中位总生存期为31.9个月（n=268；95% CI：21.0-NE），对照组为15.1个月（n=271；95% CI：13.2-26.2）。

Enhertu是一款靶向HER2的抗体药物偶联物（ADC），CHMP对代号为DESTINY-Lung02的II期试验的主要结果持积极态度。2023 WCLC上公布的结果显示，经盲法独立中心审查（BICR）评估，注射用德曲妥珠单抗5.4mg/kg治疗组和6.4mg/kg治疗组的确认客观缓解率（ORR）分别为49.0%（95% CI：39.0-59.1）和56.0%（95% CI：41.3-70.0）。

5.4mg/kg治疗组中观察到1例（1.0%）完全缓解（CR）和49例（48.0%）部分缓解（PR），6.4mg/kg治疗组中观察到2例（4.0%）全部缓解和26例患者（52.0%）部分缓解。5.4mg/kg剂量组疾病控制率(DCR)达93.1% (86.4-97.2)，6.4mg/kg剂量组为92.0%(80.8-97.8)。5.4mg/kg治疗组的中位缓解持续时间（DoR）为16.8个月（95% CI：6.4-不可估计[NE]），6.4mg/kg治疗组未达到中位缓解持续时间（95% CI：8.3-NE）。

第一三共研发部全球主管Ken Takeshita医学博士表示：“Enhertu是首个在先前治疗过的HER2突变晚期NSCLC患者中显示出强大而持久的肿瘤反应的疗法，验证了HER2是肺癌治疗的可行靶点，并支持为这些患者提供急需的治疗选择。CHMP的意见是推进HER2 ADC药物治疗这些患者的积极一步，我们期待欧盟委员会的决定。”