今日，Exelixis和英矽智能（Insilico Medicine）共同宣布，双方已签署一项独家许可协议，Exelixis将从英矽智能获得ISM3091全球开发和商业化权利，ISM3091是一款潜在“best-in-class”小分子抑制剂，靶向BRCA突变肿瘤的合成致死靶点USP1。2023年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了英矽智能关于ISM3091在实体瘤患者群体中开展临床试验的IND申请。

英矽智能是一家由生成式人工智能（AI）驱动的临床阶段药物研发公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建人工智能药物研发平台，以识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。

USP1在DNA损伤应答通路中发挥着重要作用，它通过使特定蛋白去泛素化，调控DNA损伤修复。ISM3091是利用英矽智能的生成式人工智能平台发现的一款小分子抑制剂，具有广泛的多参数优化能力，旨在抑制USP1的活性。临床前研究结果显示，ISM3091在多个肿瘤细胞系中显示出潜在疗效，并在BRCA基因突变的肿瘤细胞、同源重组修复模型中具有强效的抗增殖活性。既可作为单药使用，也可与PARP抑制剂联合使用。此外，ISM3091在临床前安全性实验中表现出良好的耐受性和较大的安全窗。

根据协议条款，英矽智能将授予Exelixis开发和商业化ISM3091及其他靶向USP1化合物的全球独家许可，并在2023年第三季度获得8000万美元的预付款。此外，英矽智能还有资格获得基于后续开发、商业化和销售的里程碑付款。