近日，美国FDA发布行业指南，就使用真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）支持监管决策提供了该机构的思考。

近年来，真实世界数据越来越多地被用于支持监管申请。据统计，在2022年，使用RWD的4期（Phase IV）临床试验数目超过2020年的两倍。根据FDA的定义，RWD指的是通过多种不同渠道获得的与患者健康状况和常规医疗护理相关的数据，RWE指的是通过分析RWD获得的与某种医疗产品使用和获益相关的临床证据。

指南表示，FDA认识到RWD在干预性研究和非干预性研究中的潜在用途。比如，它们可以用于发现随机对照临床试验的潜在参与者，确认随机对照试验中的某些结局终点（包括中风等离散事件的发生次数），以及作为外部对照臂。在这篇指南中，FDA主要介绍了在非干预性研究中使用RWD的注意事项。

FDA表示，非干预性研究可以用于支持已经获得批准的产品扩展适应症或者作为4期临床试验提供验证性研究证据。这类研究不需要递交IND申请，不过研究机构仍然需要保护参与研究的患者，确保研究遵从FDA的规章。

非干预性研究可以使用多种来源的RWD，包括患者数据库（patient registries），电子健康记录（EHRs），以及医疗保险申报数据。

FDA强调，计划使用非干预性研究支持监管申请的开发机构应该在开发早期阶段与FDA交流，确保使用非干预性研究设计的合理性，并解决与研究相关的问题。FDA需要对选择的数据来源或者数据库，以及将要进行的数据分析有足够的信心，确保它们没有偏向于获得特定结果。

指南同时表示，如果RWD的所有权属于第三方机构，研发机构应该与数据拥有机构达成协议，确保FDA如果需要，能够获得患者水平的原始数据和验证RWD所需的源数据。

FDA的指南还对利用RWD的非干预性研究的数据收集和分析的透明度，研究的监察措施，安全性报告等不同方面提供了建议。