近日，致力于开拓2型糖尿病(T2D)治疗新方法的器官编辑代谢治疗公司Fractyl Health，在美国糖尿病学会(American diabetes Association)第83届科学会议上介绍了其Rejuva®项目的临床前研究结果。该报告题为“靶向胰腺基因疗法:2型糖尿病和肥胖症的有效且持久治疗”(Targeted Pancreatic Gene Therapy: A Potent and persistent Treatment for Type 2 Diabetes and Obesity)，强调了Rejuva平台在通过一次性、持久、组织特异性基因疗法可能重塑T2D和肥胖症的治疗格局方面的前景。



新公布的突破性结果揭示了在经过充分验证的db/db啮齿类动物糖尿病和肥胖模型中，单剂量GLP1 转基因与慢性司美格鲁肽相比具有惊人的疗效。这些数据证实了一个基本假设，即由胰岛素启动子驱动的一次性胰腺基因治疗（GLP1-PGTx）局部递送可以通过保护胰岛免于衰竭来改善T2D的代谢控制。

不同于其它治疗方法，GLP1-PGTx有潜力在治疗终止后提供持久的治疗效果，并且可能提供GLP1主要针对胰腺和胰腺内的进一步疗效。该疗法由Fractyl公司开发的专有基因结构和专有输送系统实现，并利用Fractyl公司十年来的研究和设备开发。


Harith Rajagopalan博士

Fractyl Health首席执行官Harith Rajagopalan博士表示，胰腺逐渐衰竭是T2D的主要原因。如果我们能保护胰腺不衰竭，我们就能阻止T2D的病情发展。最新结果首次表明，与目前的护理药理学标准相比，GLP1 PGTx有可能显著改善血糖和体重。Fractyl Health的目标是为数百万患有这种疾病的人治愈2型糖尿病，而这些结果让我们离这一目标更近了一步。


Geltrude mingroone

伦敦国王学院糖尿病和营养学教授、罗马天主教大学内科副教授Geltrude mingroone表示，我们一直在寻找一种方法，在不进行手术的情况下，实现减肥手术的疗效和持久性。在啮齿类动物模型中GLP1- PGTx 表明我们能够达到这一目标。并且期待着人体试验的结果。

Fractyl的PGTx正在进行先导优化和ind-enabling毒性研究，目标是在2024年进行首次人体研究。

此外，公司还拥有Revita DMR系统。基于Revita系统，公司启动了一项广泛的临床计划Revivize T2D研究，这些研究涉及从糖尿病前期到服用长效胰岛素的T2D患者。

参考资料：
www.fractyl.com