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特稿 | 药审政策先行 企业研发焕新 儿童用药短缺问题加速求解
发布时间: 2023-06-02     来源: 中国医药报

《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》在国家卫生健康委网站公示,国家药监局发布《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序(试行)》,国家药监局药品审评中心(以下简称药审中心)指导的一场促进儿童用药研发与科学监管座谈会暨交流会也在有序筹备中……儿童节来临之际,儿童用药话题讨论氛围渐浓。

近年来,儿童用药短缺问题备受关注、加速求解。在一系列鼓励研发、应用政策推动下,我国儿童用药生产企业研发申报热情逐渐高涨,审评审批也实现快速放量,儿童用药品种少、剂型少等问题进一步得到缓解。“据统计,2022年上市的儿童专用药品种数量比2010年增长了9倍。”一位行业专家告诉记者,鼓励儿童用药研发政策取得明显成效。

药品加速获批

2019年19个、2020年26个、2021年47个、2022年66个,近些年儿童用药获批上市的数据,以最直观的方式,呈现了审评审批的加速向前。

在此过程中,优先审评审批程序这条快速通道发挥着重要作用。根据《药品上市许可优先审评审批工作程序(试行)》,符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格可申请适用该程序。今年4月,药审中心副主任杨志敏在第六届中国药品监管科学大会(2023)上介绍,2022年纳入优先审评审批的药品有74个,其中包括25个儿童用药。

加速度的背后,其实是“组合拳”措施的发力。在落实国家药监局优先审评审批政策的基础上,作为技术审评机构,药审中心为儿童用药开辟了独立审评通道,设立“儿童用药”特殊标识,增强沟通交流,并围绕研发热点难点制定完善相关技术指导原则,以系列举措助力临床急需儿童用药研发上市。

如今,药品审评方面的新政策还在不断推出:今年3月,《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范(试行)》发布,为儿童专用创新药、罕见病用药等创新药审评加速;4月份,《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则(试行)》发布施行,明确四种情形下儿童用药沟通交流会议可按Ⅰ类会议管理,加快儿童用药创新研发进程。

维昇药业临床开发高级副总裁王燕介绍,《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则(试行)》出台前,企业进行相关产品沟通交流的时限是申请后60日内,现在如果最终确认符合四种情形之一,那么沟通交流时间将提前至申请后30日内。

研发呈现新面貌

未被满足的临床需求、不断出台的鼓励政策、日益浓厚的创新研发氛围,推升了企业研发儿童用药的积极性。

今年2月,国家药监局发布《中药注册管理专门规定》(以下简称《专门规定》),明确了对中药领域注册研发的技术要求和鼓励政策。天津中医药大学第一附属医院临床试验中心主任胡思源用“全面开花”来描述其对促进儿童中药新药研发的积极作用。

“《专门规定》发布后,我们中心梳理出20余个儿童中成药治疗优势病种,国内多家制药企业启动或加速了一系列儿童中药创新药研发,主治病症包括儿童腺样体肥大、感冒后咳嗽、胃肠型感冒等。”胡思源表示,从目前中心承接项目情况还能看出,不仅中药创新药,针对已上市中成药改变剂型(矫味掩味)、增加功能主治,以及扩展儿童适用人群、明确儿童分年龄段用法用量等改良创新研究也受到企业关注。

同时,儿童用药研发可参考的技术指导原则不断推出。截至2022年底,药审中心共发布13项儿童用药指导原则,今年以来又出台《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则(试行)》等。

王燕介绍,如何更好地确定儿童给药方案、给药剂量,如何进行成人用药数据外推等,都是研发难点。目前出台的指导原则具有针对性和前瞻性,研发企业可以参考相关内容,更加科学合理地开发儿童用新药。

“在我看来,孩子吃不进去的药品,某种意义上就是无效的。”一位有两个孩子的母亲的话,反映了儿童适宜剂型、适宜口味药品缺乏的问题。

这一情况正逐渐改善。记者此前从药审中心获悉,从2022年审评工作以及与企业的沟通交流情况看,我国制药企业在儿童用药剂型改良方面表现积极、思路开阔。

放大叠加效应

药品研发成功上市后,其临床使用情况,不仅关系企业能否获得合理的研发回报,也深刻影响着产品可及性。近年来,医疗保障、卫生健康等部门也对儿童用药给予政策倾斜。在各方政策推动下,行业研发实践不断向前。在药审中心公开的审评任务信息中,儿童用药相关信息不断增加。同时,行业对促进儿童用药研发的讨论更为频繁深入。

“良好的儿童用药研发体系需要完善的生态圈支持。”曾有跨国药企相关负责人表示,除了药品监管政策,药品定价、医保支付以及与儿童用药相关的科技、税收、知识产权等方面政策的不断改进,也十分重要和迫切。

达因药业相关负责人认为,目前儿童用药仍普遍短缺,要进一步满足临床需求、促进行业发展,在关注药品注册申报之余,还需优化招标采购政策,解决药品进院难等问题。

有行业声音指出,促进儿童用药发展的政策应更加精细。一位行业专家告诉记者,药品生产后面临销售问题,在医保准入、基本药物目录制定和挂网采购、药品定价等方面,很多企业希望对儿童用药和成人用药分类施策。

一位中国医药企业管理协会儿童用药专业委员会的专家分享了他的观察和思考。他介绍,近两年国家和地方出台的药品招采政策几乎没有对儿童用药的优惠条款。招采是儿童用药进入市场的关键环节,若处理不好,势必降低制药企业研发生产儿童用药的积极性。他建议,在儿童用药招采方面进行探索,给予系统支持。 

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