5月22日， 基因治疗公司Avrobio, Inc. (Nasdaq: AVRO)宣布，公司以8750万美元的价格将其用于治疗胱氨酸病的研究性造血干细胞(HSC)基因治疗项目出售给诺华。
Avrobio将保留其用于戈谢病1型和3型、亨特综合征和庞贝病的一流HSC基因疗法的全部权利。这笔交易的收益预计将延长公司的现金跑道至2024年第四季度。

Avrobio临时首席执行官兼现任首席财务官Erik Ostrowski表示，此次交易加强了Avrobio的资产，专注于我们的管线战略，是对我们HSC基因治疗方法和Plato基因治疗平台的有力认可。

受此收购消息的影响，Avrobio股价迅速上涨，在周一早盘交易中狂飙约114%，目前市值为5778万美元。截至3月底，公司拥有7230万美元的现金和现金等价物。

其实，在此收购之前，诺华一直在出售资产，并缩减其管线，今年第一季度公司削减了约10%的管线，这次收购Avrobio的项目将加强诺华的基因治疗管线。
诺华表示，此次与Avrobio的交易建立在与Kymriah、Zolgensma和其他药物的合作基础上。但公司拒绝回答是否考虑全面收购Avrobio。

Kymriah和Zolgensma是诺华的两款明星基因疗法。Kymriah用于治疗白血病，是全球首款CAR-T疗法，2023Q1营收为1.35亿美元；Zolgensma用于治疗脊髓性肌萎缩症，2023Q1营收为3.09亿美元。（相关阅读：明星基因疗法：Q1 营收下降14%）
关于Avrobio

Avrobio是一家临床阶段基因治疗公司，致力于使人们摆脱终生遗传疾病。公司的一流管线包括戈谢病和亨特综合征的临床项目，以及庞贝病的临床前项目。公司的专有Plato®基因治疗平台可扩展到全球商业化。
在研管线

参考资料：

www.endpts.com

www.avrobio.com