今日，Nido Biosciences宣布完成种子轮、A轮和B轮融资，总计数额1.09亿美元。该公司致力于利用对人类遗传学和疾病的深入理解，开发创新小分子疗法治疗神经系统疾病。其主打在研疗法NIDO-361已经进入临床开发阶段。

NIDO-361正在开发用于治疗脊髓延髓肌萎缩症（SBMA）患者。SBMA也被称为肯尼迪病，是一种罕见的X染色体遗传性神经肌肉疾病，由编码雄激素受体（AR）的基因突变引起，导致骨骼肌和运动神经元功能丧失。NIDO-361是一种创新小分子，它能够与雄激素受体上的一个独特部位结合，并纠正转录调控紊乱，以恢复健康的细胞功能。

▲NIDO-361与雄激素受体结合的位点与雄激素和其受体结合的位点不同（图片来源：Nido Biosciences官网）

该公司的其他项目专注于可以同时防止细胞死亡、减少蛋白质聚集和减缓神经炎症的创新靶点，在神经退行性疾病和外周炎症疾病中具有广泛的临床应用潜力。Nido Biosciences公司还利用基于人类细胞系的功能基因组学发现平台，通过“量身定制“的筛选手段来发现多种神经肌肉和神经退行性疾病的创新靶点，最初将聚焦于肌萎缩侧索硬化（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）。

"Nido Biosciences认为，基于人类遗传学和基于人类组织的药物发现不仅可以提供信息，还可以改变我们开发神经疾病药物以治疗患者的方式。"该公司的创始首席执行官，5AM Ventures的合伙人Jamil M. Beg先生说。

参考资料：
[1] Nido Biosciences Emerges as Clinical Stage Company Raising $109 Million to Advance Treatments for Debilitating Neurological Diseases. Retrieved May 15, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230515005029/en/