人工智能（AI）和机器学习（ML）已不再是属于未来的概念，它们现在已经成为我们生活和工作的一部分。日前美国FDA药物评价和研究中心（CDER）主任Patrizia Cavazzoni博士指出，在2021年，向FDA提交的超过100个药物和生物制品申请中，都包含了AI/ML成分。AI/ML将在未来的新药研发中发挥日渐重要的作用。根据药明康德内容团队不完全统计，2023年头4个月，AI赋能新药开发领域有23家新锐公司完成融资，总计融资数额超过3亿美元。

近两年来，人工智能在解析蛋白三维结构和设计全新蛋白领域突破不断。这些科学突破也催生了多家利用人工智能开发创新疗法的新锐公司。比如，今年4月，由华盛顿大学（University of Washington）著名学者David Baker教授联合创建的CHARM Therapeutics公司完成2000万美元融资。该公司基于深度学习的蛋白质-配体共折叠技术DragonFold，开发针对癌症和其他治疗领域以前难以靶向的小分子治疗药物。

在接受药明康德内容团队采访时，该公司首席执行官Laksh Aithani先生表示，DragonFold平台可以将蛋白质序列和配体化学结构同时折叠成预测的蛋白质配体晶体三维结构。这种方法有助于找到能够调节蛋白质中别构口袋的分子，它完全从数据中学习而来，并有潜力推广到从未见过的蛋白质口袋。

这些利用AI赋能药物开发的公司中有些已经拥有自己的研发管线。比如，今年年初获得2500万美元股权投资的Alto Neuroscience旨在利用AI驱动的大脑生物标志物细分精神疾病患者，并为这些患者开发匹配的精准疗法。该公司治疗抑郁症（MDD）的在研疗法ALTO-100已经在2a期临床试验中获得积极结果，61%带有生物标志物的患者产生临床应答，而仅有33%无生物标志物的患者显示临床应答。这款精准疗法已经进入2b期临床试验。

利用AI/ML对患者进行细分，从而找到更能从疗法中获益的患者群体，是AI赋能药物研发的重要方向之一。今年3月完成1300万美元A轮融资的Genialis公司便是利用机器学习和高通量多组学数据，分析疾病生物学机理，预测哪些患者更可能对靶向疗法产生应答。

附录：5月6日~5月12日全球大健康领域融资事件