近日，小核酸药物龙头Sarepta Therapeutics发布2023年Q1业绩，2023年第一季度的总收入为2.535亿美元，折合人民币17.5亿元，同比上升20.2%。2023年第一季度的产品净收入为2.315亿美元，较上年同期增长23%。

Sarepta Therapeutics股价持续上涨，目前130.17美元/股，市值高达116.8亿美元（约807亿人民币）。（1美元≈6.9108人民币）

在第一季度财报电话会议上，即将召开的杜氏肌营养不良症基因疗法咨询委员会会议受到了极大的关注。Sarepta拥有三款治疗杜氏肌营养不良(DMD)的ASO重磅产品Exondys 51、Vyondys 53 和Amondys 45。此外，去年9月29日，Sarepta向FDA提交其AAV基因疗法SRP-9001用于治疗DMD患者的上市申请，以寻求加速批准，PDUFA日期是今年5月29日。

SRP-9001是一种研究性基因替代疗法，该疗法通过将SRP-9001递送至肌肉组织，用于靶向产生抗肌萎缩蛋白的功能组分。Sarepta负责SRP-9001的全球开发和生产。SRP-9001开发计划由Sarepta Therapeutics与罗氏合作赞助，并由PPMD提供部分资金。罗氏的全球影响力、商业存在和监管专业知识与Sarepta的杜氏肌基因治疗候选药物相结合，以加速美国以外患者获得SRP-9001。

SRP-9001可能成为DMD的第一个基因疗法。然而FDA决定召开咨询委员会会议引起了投资者对产品是否能够如期上市的担忧。Sarepta方表示FDA没有发现SRP-9001存在重大安全问题，其首席执行官Doug Ingram在电话会议上指出：“公司已经做好准备--如果SRP-9001在5月底获得加速批准，公司预计将全面启动并供应所有符合条件的患者，而且到目前为止，支付方的反应也很好。”这对Sarepta来说也是一个关键时刻，如果基因疗法获得批准，该公司预计将在2024年实现盈利。

Sarepta肩负着一项紧迫的使命:为那些摧毁生命、缩短未来的罕见疾病设计精确的基因药物。公司在杜氏肌营养不良症(Duchenne)和肢带型肌营养不良（LGMD）方面处于领导地位，目前公司有40多个项目处于不同的发展阶段。我们在基因治疗、RNA和基因编辑方面的多平台精确遗传医学引擎驱动着公司庞大的管线。

目前公司已有3款针对DMD的反义寡核苷酸（ASO）疗法（EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45）获批上市。