▎药明康德内容团队编辑

本期看点

[1] 美国FDA医疗器械与放射卫生中心发布2022年度报告
[2] FDA发布利用外部对照组评估新药疗效的指南草案
[3] 欧盟临床试验申请递交必须使用临床试验信息系统（CTIS）

美国FDA医疗器械与放射卫生中心发布2022年度报告

日前，美国FDA医疗器械与放射卫生中心（CDRH）发布2022年度报告，回顾了该中心在2022年的多项成就。报告指出，在推动医疗器械创新方面，CDRH在2022年颁发了135项突破性医疗器械认定，并且批准了19款突破性医疗器械上市。这些医疗器械可以更有效地治疗和诊断危及生命或不可逆失能性疾病。

此外，数字健康技术在如今的医疗护理系统中起到日益重要的作用。人工智能/机器学习（AI/ML）正在推动医护领域的重要进展。迄今为止，FDA已经批准了超过500款AI/ML赋能的医疗器械，并且致力于推动数字医疗技术的开发，并且构建针对这一技术的新监管框架。

相关链接：
https://www.fda.gov/media/164837/download

FDA发布利用外部对照组评估新药指南草案

日前，美国FDA发布指南草案，针对药物开发商利用外部对照（比如基于患者数据库和电子病历的数据），与随机对照临床试验的数据相结合，证明新药安全性和有效性提出了建议。

外部对照组用在目前临床试验之外的数据构建与在研疗法组相比较的对照组，这一策略在评估罕见病疗法时尤其重要，因为在这些患者中进行随机对照试验可能不可行或不符合伦理。

由于外部对照试验没有对患者进行随机化，因此指南草案指出，治疗组和对照组的患者群体应该尽量保持一致，减少可能影响结果的因素。这些因素包括人口特征、合并症、疾病严重性和症状、患病时间、同时使用的疗法，以及临床数据收集的方式。

指南草案还就开发商如何分析试验中的干扰因素和偏倚来源做出了建议。

相关链接：
https://www.fda.gov/media/164960/download

欧盟临床试验申请递交必须使用临床试验信息系统（CTIS）

日前，欧洲药品管理局（EMA）宣布，自2023年1月31日起，所有在欧盟首次递交的临床试验申请必须通过临床试验信息系统（CTIS）递交。CTIS是EMA新推出的临床试验申报，审评和管理系统。它有利于改善信息分享、临床试验透明度，帮助临床试验中的联合决策以及确保患者信息的安全性。它也能让临床试验赞助方基于同一文件在欧盟同时进行多个临床试验。

相关链接：
https://www.ema.europa.eu/en/news/use-clinical-trials-information-system-becomes-mandatory-new-clinical-trial-applications-eu

参考资料：
[1] FDA draft guidance addresses use of external controls to assess effectiveness of new drugs and biologics. Retrieved February 3, 2023, from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2023/2/fda-draft-guidance-addresses-use-of-external-contr
[2] Use of Clinical Trials Information System becomes mandatory for new clinical trial applications in the EU. Retrieved February 3, 2023, from https://www.ema.europa.eu/en/news/use-clinical-trials-information-system-becomes-mandatory-new-clinical-trial-applications-eu
[3] CENTER FOR DEVICES AND RADIOLOGICAL HEALTH 2022 ANNUAL REPORT. Retrieved February 3, 2023, from https://www.fda.gov/media/164837/download