近日，XyloCor Therapeutics 的主要候选药物 XC001 ，已在 28 名难治性心绞痛患者中实现了安全性和有效性目标。

心血管疾病是由于心脏供血不足引起的，目前没有可用的治疗方案。基因疗法XC001 旨在促进心脏中的新血管生成，从而避免血管病变并促进血液流动。基因治疗有望达到一次性治愈，同时最大限度地减少相关副作用。

根据 XyloCor 的新闻稿，该基因疗法还减少了胸痛的发作，并且该药物的作用机制通过心脏缺血负荷减少得到证实。

来源：药融云数据库

该研究结果来自名为EXACT的开放标签、单臂 1/2 期研究的第 2 阶段部分。这部分试验评估了 XC001 在心血管疾病患者中六个月后的安全性和有效性。

没有报告与 XC001 或管理有关的严重不良事件或安全问题，达到了试验的主要目标。该研究还发现患者的运动能力有所提高。治疗前，大多数患者的身体常规活动明显受限。治疗六个月后，将近一半的患者可以进行普通的活动而不会引发心绞痛。

“该试验达到了所有的安全性和探索性目标，显示出对患者的益处，”杜克大学医学院教授和国家医学博士 Thomas Povsic 说。EXACT 的首席研究员。“大量的证据表明，XC001 的给药是一种科学合理的方法，可有效改善患者生活质量。”

据 XyloCor 总裁兼首席执行官 Al Gianchetti 称，公司目前正在努力完成一项关键试验设计计划，并继续与 FDA 和其他监管机构进行谈判。

关于XyloCor
XyloCor Therapeutics是一家心血管疾病基因疗法开发商，主要为患有晚期冠状动脉疾病的人开发基因疗法，XyloCor致力于为患有难治性心绞痛且无治疗选择的患者开发其主要产品，并将其二次产品用于心脏病发作的心脏组织损伤患者。

参考资料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/xylocor-gene-therapy-hits-goals-paving-way-phase-3-cardiovascular-space-no-current